JacobusJW schreef op 11 maart 2018 20:09:
Studie resultaten.
De open-label, enkel-armige klinische fase II studie die recent met positieve data werd afgesloten, is ontworpen in overleg met de European Medicines Agency (EMA) als onderdeel van een zogeheten Paediatric Investigation Plan (PIP) voor de evaluatie van de farmacokinetiek, de veiligheid en de effectiviteit van RUCONEST bij een dosis van 50IU/kg in kinderen met HAE met een leeftijd tussen 2-13 jaar.
Dit ter ondersteuning van het verkrijgen van een specifieke indicatie voor RUCONEST voor de behandeling van kinderen met HAE-aanvallen.
In de studie was RUCONEST over het geheel genomen veilig en werd goed verdragen.
Geen van de kinderen hoefde zich door een bijwerking uit de studie terug te trekken.
Bovenstaande lijkt mij geen reden voor afkeuring.