Nachtzwaluw schreef op 8 mei 2018 22:24:
[...]
Het 'medicijn' van Pompe ontwikkelen is een ding (dat is er al op basis van het destijds aangekochte construct), echter er zijn andere hobbels om het in bruikbare vorm af te leveren op de plek waar het zijn werk moet doen. Simpel vertaald (ik doe een poging); eenmaal in de bloedbaan gaat het best goed maar bij de cellen van de spieren en daar weer onderdelen van (lysosomen) heerst een totaal andere zuurgraad (pH); die wil vaak roet in het eten gooien bij eiwitten (enzymen). Het zou zo maar kunnen zijn dat men aan het onderzoeken is hoe het eiwit in een 'envelop' te krijgen welke door de bloedbaan en uiteindelijk in de spiercellen ontvouwen wordt zonder door verschillende zuurgraden afgebroken te worden. Dit is echt best een behoorlijke hobbel (vergelijkbaar met hobbels als blood-brain barrier en opname van complexe eiwitten door de darmwand. Ik verwacht dat er hier wel degelijk onderzoek naar verricht wordt (en niet alleen door Pharming) maar dat dat dus aanpassing construct betekent; andere transgenen etc etc. Je dient je eiwit van te voren dusdanig 'op te vouwen' of ' in te kapselen' dat het behouden blijft tot het zijn doel bereikt, de lysosomen van de spiercellen en dat is hier niet zo eenvoudig als het klinkt.
Ruconest kent dat probleem niet of in veel mindere mate. Maar het 'Pompe-eiwit' is echt een heel ander verhaal. Gaat tijd kosten maar indien het lukt (jaren) ja dan ben je ook direct binnen en beheers je de markt. Ik hoef niet uit te leggen dat dat een mega-doorbraak zou betekenen. Die is er nog niet, zelfs de grote farmaceuten hebben nog niets wat echt helpt. Hier zijn biotechnologen mee bezig die het desbetreffende enzym/eiwit dusdanig inpakken en laten uitpakken op de plek van bestemming; dat is best een heel geknutsel om zo'n construct in elkaar te zetten. Ik vermoed dat dat ook 1 van de redenen is waarom dit 'onderzoek' is 'uitgesteld'; ik geloof nl. niet in termen van geldgebrek etc. Dat geld-gebrek gaat wel op als er gewoon veel meer onderzoek nodig is en blijkt dat het lead-molecuul voor een zeer groot deel afgebroken aankomt bij de lysosomen in de spieren; dan heb je er niet veel meer aan. Mocht er daar een doorbraak in komen kunt u er van uit gaan dat dat een mega doorbraak betekent, niet in de laatste plaats voor de patienten. Als Pharming dat reeds nu voor elkaar heeft, en dus stijf hun mond houdt tot bekendmaking, nou reken dan maar op een koersexplosie. Beiden zijn mogelijk: of men is gewoon zo ver nog niet, of men is al wel heel dichtbij en is bewust erg stil. In het laatste geval zou ik m'n mond ook houden totdat bekendmaking en patentering volledig rond zijn.
mens-en-gezondheid.infonu.nl/ziekten/...En bedankt weer Nachtzwaluw...., helder en duidelijk uitgelegd!
Mooie bijdrage en daar hoort natuurlijk de AB bij! Bij deze!