Prof. Dollar schreef op 25 december 2020 13:08:
Off topic.
Meer positief nieuws. Hold lifted by FDA on ASPIRO Clinical Trial of AT132 for Treatment of X-Linked Myotubular Myopathy (XLMTM)
www.astellas.com/en/news/16301De FDA heeft de 'klinische on hold' voor de gentherapie van Astellas opgeheven. Daar ondervonden 3 van de 17 patiënten serieuze afwijkingen, waarvan 2 van die 3 patiënten zijn overleden. Ook daar hadden de patiënten opmerkelijk kenmerken: hoge leeftijd, overgewicht en bewijs van reeds aanwezige andere ziektekenmerken.
Het onderzoek van Astellas heeft vijf maanden in beslag genomen. Naast Voyager Therapeutics (eerder deze maand), aav-gebaseerde gentherapie tegen de ziekte van Parkinson, staat er ook een studie van Lysogene, aav-gebaseerde gentherapie tegen Sanfilippo syndrome type A, op klinische stop (al sinds juni). Ik verwacht in de nabije toekomst meer van deze stops vanwege multimorbiditeit (meerdere chronische aandoeningen tegelijkertijd aanwezig) en om het simpele feit dat dikwijls de eerste patiënten er het slechts aan toe zijn (je laat kerngezonde mensen geen zwaar experimentele behandeling ondergaan).
Hopelijk kan QURE in korte tijd grondig en overtuigend bewijs leveren dan de geconstateerde afwijking geheel los staat van de behandeling.