lucas D schreef op 10 augustus 2021 12:00:
[...]
Het is niet alleen voor HAE:
rhC1INH voor de behandeling van acuut nierfalen door contrastmiddel
Acuut nierfalen of AKI (Acute Kidney Injury) als gevolg van contrastmiddel is een vorm van nierbeschadiging die optreedt in stresssituaties, bijvoorbeeld wanneer een patiënt wordt geïnjecteerd met contrastmiddel als onderdeel van een contrastversterkt onderzoek, bijvoorbeeld een computertomografie of CT-scan. AKI is een ernstige en dure complicatie in bij contrastversterkte onderzoeken waar patiënten vaak in gevaar komen na kleine of grote cardiale ingrepen. Wanneer AKI optreedt kan dialyse nodig zijn wat kan leiden tot langdurige ziekenhuisopname of intensieve zorg, wat kan resulteren in slechte langetermijnresultaten voor patiënten en wat ook buitengewoon duur is. Een onderzoeker van het Universitair Ziekenhuis Bazel voerde een door hem geïnitieerde fase 2-studie uit met rhC1INH in een dubbelblinde, placebogecontroleerde klinische studie bij 80 gerandomiseerde patiënten met een risico op AKI als gevolg van contrast-versterkte onderzoeken.
Negenendertig patiënten werden behandeld met een placebo en 38 met het RUCONEST®, in totaal 77 patiënten. Drie patiënten kregen niet de angiografie die nodig was om aan het onderzoek deel te nemen. Het primaire eindpunt van het onderzoek was de NGAL-piekverandering in de urine binnen 48 uur. Andere secundaire eindpunten waren verhoging van cystatine C binnen 24 uur en verandering van de troponine T-piek binnen 24 uur. De gemodificeerde Intention To Treat, of mITT, analyse in de totale populatie toonde een duidelijke trend (P = 0,06) in het voordeel van de RUCONEST®-behandeling. We zagen significante resultaten (p = 0,001 n = 30) in het relatieve NGAL-verschil in een subgroep van patiënten die percutane coronaire interventies of PCI ondergingen, zoals het inbrengen van een stent. Na deze uitkomst hebben we de voorbereidingen afgerond voor onze nieuwe fase 2b-studie naar de effecten van RUCONEST® bij patiënten die PCI ondergaan, vergezeld van contrast-versterkte onderzoeken.
Dit onderzoek is sinds april 2021 hervat. Zie ons persbericht voor meer informatie.
rhC1INH voor de behandeling van COVID-19
We onderzoeken momenteel de mogelijke bruikbaarheid van rhC1INH voor de behandeling van ernstige longontsteking als gevolg van COVID-19-infectie. In april 2020 rapporteerden we de resultaten van een compassionate use-programma in het Universitair Ziekenhuis Basel, Zwitserland. Hier kregen vier mannelijke patiënten en één vrouwelijke (tussen 53-82 jaar) met COVID-19, die leden aan een gerelateerde ernstige longontsteking, die ondanks standaardbehandeling met onder andere hydroxychloroquine en lopinavir/ritonavir, niet verbeterde, rhC1INH toegediend.
De resultaten van dit onderzoek garanderen niet dat rhC1INH als een veilige en effectieve behandeling voor COVID-19 kan worden beschouwd. Uitgebreide klinische tests en wettelijke goedkeuring zijn vereist voordat onze rhC1INH wordt goedgekeurd voor marketing voor de behandeling van COVID-19, of helemaal niet. De resultaten van deze compassionate use-studie werden gepubliceerd in een peer-reviewed tijdschrift (Frontiers in Immunology).
Op basis van de resultaten ervan begon de recrutering voor een gerandomiseerde, gecontroleerde, door de onderzoeker geïnitieerde klinische fase 2-studie voor behandeling met rhC1INH bij maximaal 150 patiënten met bevestigde COVID-19-infecties die in het ziekenhuis zijn opgenomen met gerelateerde ernstige longontsteking in het Universitair Ziekenhuis Bazel in Zwitserland. We zijn ook bezig deze trial uit te breiden naar centra in Mexico en Brazilië. Deze klinische studie zal onderzoeken of rhC1INH het systemische hyperinflammatiesyndroom, ofwel de cytokinestorm, kan beheersen of stoppen.
We zijn een klinische studie met rhC1INH gestart voor de behandeling van ernstige longontsteking als gevolg van COVID-19-infectie in de Verenigde Staten.
Een onderzoeksaanvraag voor een nieuw geneesmiddel werd in juni door een onderzoekspartner bij de Amerikaanse FDA ingediend en in augustus 2020 door ons overgenomen.