Beur schreef op 1 februari 2024 11:39:
[...]Dit is bepaald niet de eerste met gen-therapie in ontwikkeling voor HAE. Check Intellia, Adeno en Biomarin bijvoorbeeld. En natuurlijk Pharming/Orchard, hoewel men daar pas pre-klinisch is.
Verder wordt in de verslaggeving geen melding gemaakt van het feit dat dit een Fase I-onderzoek betreft. Een Fase II trial met 25 patiënten loopt nu en men hoopt volgend jaar een fase III te starten.
Op de middellange termijn wordt dit m.i. wel concurentie voor de meer "standaard"-medicatie.
Kosten 1 à 2 miljoen per ingreep, dus ook dat wordt wel een puntje. En bij lichte tot middelzware HAE-patiënten zal vermoedelijk niet zo gauw een momenteel nog steeds risicovolle gentherapie overwogen worden.