Prof. Dollar schreef op 3 maart 2018 16:55:
[...]
En voor de niet-ingewijden onder ons, de belangstelling voor het hemofilie b programma van QURE richt zich nu op dit gedeelte:
"Interestingly, since this phase 1/2 study was concluded, the US Food and Drug Administration
has allowed UniQure, the sponsor, to use the Padua mutation in its next phase 3 clinical trial without having to repeat the phase 1/2 studies. [..] The
Padua FIX mutation was previously shown to be associated with five- to 10-fold higher expression of FIX in vitro."
Met andere woorden: dit scheelt de onderneming zo twee tot drie jaar ontwikkeltijd met de mogelijkheid dat ze de eerdere veiligheid bevestigen, de effectiviteit flink versterken en als eerste op de markt komen.