SijmendeVries schreef op 26 juli 2017 11:19:
Goedmorgen beste Pharming-volgers,
Hieronder vindt u de Nederlandse tekst van het persbericht dat we eerder vandaag verspreidden mbt de publicatie in het gerenommeerde medische tijdschrift The Lancet gisteren van de uitkomsten van de studie met RUCONEST in profylaxe.
Met vriendelijke groet,
Sijmen de Vries, CEO Pharming Group NV
Pharming maakt publicatie profylactische data RUCONEST® in medisch tijdschrift The Lancet bekendLeiden, 26 juli 2017: Pharming Group N.V. (“Pharming” of “de Onderneming”) (Euronext Amsterdam: PHARM) maakt bekend dat het gerenommeerde medische tijdschrift The Lancet de resultaten heeft gepubliceerd van een fase II, dubbelblind, placebo-gecontroleerde en gerandomiseerde klinische studie (NCT02247739). De studie evalueert de effectiviteit en de veiligheid van RUCONEST® (C1 esterase remmer – recombinant) ter voorkoming van aanvallen van erfelijk angio-oedeem (HAE).
Zoals eerder gepubliceerd (persbericht Pharming 18 juli 2016), toonde RUCONEST 50IU/KG (max 4.200 IU) een statistisch significante en klinisch relevante afname in de aanvalsfrequentie bij zowel toediening tweemaal per week als eenmaal per week, vergeleken met placebo en was het in de studie over het geheel genomen veilig en werd het goed verdragen.
Hoofdauteur en mede hoofdonderzoeker Marc Riedl, MD, Hoogleraar Geneeskunde en klinisch directeur van de Universiteit van Californië, zegt in reactie:“Patiënten met frequente aanvallen van erfelijk angio-oedeem, zoals geïncludeerd in deze studie, zijn ernstig getroffen door hun ziekte en hebben beperkte veilige en effectieve keuzes om hun aandoening onder controle te houden. De bevindingen van deze positieve studie onderstrepen de unieke eigenschappen van het recombinante C1-INH en ondersteunen de potentiële profylactische voordelen van de medicatie.”Dr. Bruno Giannetti, MD, Chief Operations Officer van Pharming, voegt toe: “We zijn verheugd te zien dat deze belangrijke resultaten zijn gepubliceerd in zo’n vooraanstaand peer-reviewed wetenschappelijk tijdschrift. We danken de patiënten en onderzoekers die betrokken waren bij de studie en zien uit naar voortzetting van ons werk samen met de HAE-gemeenschap voor het verder verbeteren van hun behandelopties.”RUCONEST® is een recombinante C1 esterase remmer (C1-INH) voor de behandeling van acute aanvallen bij adolescenten en volwassen patiënten met HAE. Het product verkreeg hiervoor goedkeuring van de Food and Drug Administration (FDA) op 17 juli 2014. RUCONEST® pakt de oorzaak van HAE aanvallen aan door het verhogen van C1-INH in het plasma tot normale niveaus en door het stoppen van de productie van kallikreïne, een enzym dat bradykinine activeert, wat leidt tot de voor deze aandoening typische pijnlijke en grote zwellingen door het uittreden van vloeistof uit de bloedvaten.
De volledige publicatie is te vinden op:
www.thelancet.com/journals/lancet/art... === E I N D E P E R S B E R I C H T ===
Over Erfelijk Angio-oedeemErfelijk (Hereditair) Angio Oedeem (HAE) is een erfelijke aandoening. Deze wordt veroorzaakt door een defect van het C1 esterase remmer eiwit, dat normaal gesproken in het bloed aanwezig is en helpt bij het controleren van ontstekingen (zwellingen) en onderdelen van het immuunsysteem. Omdat een defecte C1-Remmer zijn normale functie onvoldoende uitvoert, kan er een biochemische disbalans ontstaan, waardoor ongewilde peptiden worden geproduceerd die de haarvaten bewegen tot het loslaten van vloeistoffen in het omringende weefsel. Dit leidt tot zwelling of oedeem.
HAE kenmerkt zich door spontane en terugkerende perioden van zwelling (oedeem-aanvallen) van de huid op verschillende delen van het lichaam, alsook in de luchtwegen en interne organen. Oedeem van de huid tast doorgaans de ledematen, het gezicht en de genitaliën aan. Patiënten die getroffen worden door dit soort oedeem trekken zich door de misvorming, het ongemak en de pijn die deze symptomen veroorzaken, vaak terug uit hun sociale leven.
Oedeem van de keel, neus of tong is bijzonder gevaarlijk en potentieel levensbedreigend en kan leiden tot versperring van de luchtwegen. Alhoewel er momenteel geen geneesmiddel tegen HAE bekend is, is het wel mogelijk om de symptomen van aanvallen van angio-oedeem te voorkomen en te behandelen. HAE komt voor bij 1 op de 10.000 tot 1 op de 50.000 mensen wereldwijd.