Techspec schreef op 20 december 2018 22:05:
[...]
De patiënten zijn per groep qua dosis en interval voor 26 weken behandeld.
jamanetwork.com/journals/jama/article...In this randomized clinical trial involving 125 patients with hereditary angioedema type I or II, treatment with lanadelumab for 26 weeks.....
Doordat men niet eerder duidelijk had gekregen, in een eerdere studie fase of tijdens voorbereidend onderzoek, welke dosis effectief zou zijn en met welke interval duurde de studie in faseIII twee keer zo lang. Echter als het voorbereidend werk beter was uitgevoerd had men de studie voor de verschillende groepen mogelijk gelijktijdig kunnen starten en was men klaar met het klinisch onderzoek na 26 weken.
Overigens kwam de FDA, in een versnelde procedure voor markttoelating, binnen 4 maanden tot een oordeel.
Ook al zou Pharming met Ruconest 1 jaar of zelfs 15 maanden nodig hebben voor hun faseIII Pre-eclampsie dan zou het theoretisch nog steeds mogelijk zijn om goedkeuring te krijgen eind 2021 in een versnelde procedure bij de FDA. Maar al zou dit in de eerste helft van 2022 komen is dat ook geweldig...
Dit is een potentiële blockbuster voor Pharming van een miljarden omzet met een unmet medical need...
Elke positieve voortgang richting markttoelating zal gevolgd worden met grote interesse en zal zich gaan uiten in een stijgende koers...