Goudpleviertje schreef op 10 januari 2022 14:54:
Met de gentherapie van Orchard wordt als het ware de blauwdruk van de recombinante C1 INH nu niet in de konijnen en koeien geplaatst maar in de hematopoiëtische stamcellen van de patient. Men brengt dus in feite het 'medicijn' in de patient door middel van gentherapie zodat degenen die door een gevolg van een polymorfisme nu geen, te weinig, of een 'verkeerd' C1 INH aanmaken.
Wanneer men door middel van gentherapie de conventionele medicijnen niet meer hoeft te gebruiken dan is het medicijn Ruconest ook niet meer nodig. De term medicijn dekt dan de conventionele lading niet meer maar er is in feite geen verschil. Het gaat om genezen.
Slimme zet dus om voor de komende jaren de productie bij Sanofi neer te leggen.
Ps. Een nieuwe fabriek zal dus ook mogelijk niet meer nodig zijn.
Pharming zal al vooruit lopen in deze.