Head with Hammer schreef op 25 oktober 2024 11:15:
[...]
Je kan het ook op een andere manier brengen:
In 20% van de gevallen werkt de methode niet in één x. Dat is 1 op de 5
Aangezien CRISPR-Cas9 een methode is om breuken te creëren op specifieke posities in het DNA, waarna daar specifieke veranderingen (mutaties) in het genoom worden aangebracht, zal bij die groep patiënten opnieuw onderzocht moeten worden wat dan wel de juiste plaats is.
Er kunnen bij het repareren van defecte genen met CRISPRCas9 onbedoelde invoegingen of verwijderingen van basen ontstaan op de plek van de reparatie. Ook elders in het genoom kunnen onbedoeld wijzigingen worden aangebracht en soms gaan (delen van) chromosomen verloren. Onbekend is natuurlijk wat dit voor (ernstige) gevolgen kan hebben voor de gezondheid bij die 20%.
Dat risico zien we niet direct terug in de rapportage van Intellia maar zullen experts in deze materie wel ongetwijfeld laten meewegen.