Arrowhead Pharmaceuticals US04280A1007

Forum Arrowhead Research geopend

1. Hulskof 29 juli 2021 14:56

   auteur info

   • Hulskof

     Lid sinds: 17 apr 2018

     Laatste bezoek: 04 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1218

     Gegeven: 295

   •    Aantal posts: 3.759

   quote:

   G.dezwaluw schreef op 29 juli 2021 14:36:

   [...]
   
   Mijn fout: de BTD die al gekend was is in samenwerking met JNJ, dit nieuws is in samenwerking met Takeda. Nog beter :-)
   

   Die BTD gold alleen voor China, toch? De FDA moet zich nog buigen over ARO-HBV.
   
   Grappig wel dat MD Robert Gish (wie is die man?) heeft gehint dat JNJ3989 in fase 3 zit:
   
   www.clinicaloptions.com/hepatitis/con...
   
   Citaat: The combination of siRNA, NA, and capsid inhibitor is currently in phase III trial and will probably be the first drug combination to be approved.
   
   Blijkbaar is dit nog niet ontkracht...
2. G.dezwaluw 29 juli 2021 16:43

   auteur info

   • G.dezwaluw

     Lid sinds: 21 feb 2020

     Laatste bezoek: 20 nov 2023

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 152

     Gegeven: 9

   •    Aantal posts: 937

   50% dat het terug rood gaat na goed nieuws
3. Matsversch 29 juli 2021 17:00

   auteur info

   • Matsversch

     Lid sinds: 29 jul 2020

     Laatste bezoek: 30 jan 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 365

     Gegeven: 798

   •    Aantal posts: 1.372

   Javier San Martin, M.D., chief medical officer at Arrowhead, said: "Patients with AATD associated liver disease currently have no available treatment options other than a liver transplant. Being granted Breakthrough Therapy designation from the FDA is an important milestone for the investigational ARO-AAT program. Arrowhead and our collaborators at Takeda share a commitment to patients with AATD. We intend to utilize the benefits that BTD provides, including enhanced access to and guidance from senior management and experienced review staff at the FDA, to expedite the development of ARO-AAT. We hope to get this important investigational medicine to patients rapidly.
4. G.dezwaluw 29 juli 2021 17:43

   auteur info

   • G.dezwaluw

     Lid sinds: 21 feb 2020

     Laatste bezoek: 20 nov 2023

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 152

     Gegeven: 9

   •    Aantal posts: 937

   90%
5. Matsversch 29 juli 2021 17:44

   auteur info

   • Matsversch

     Lid sinds: 29 jul 2020

     Laatste bezoek: 30 jan 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 365

     Gegeven: 798

   •    Aantal posts: 1.372

   haha ja goed op weg naar rood
   Dit was toch echt wel goed nieuws, wtf
   
   BBS vind het ook sappig en groot nieuws
   
   I see BTD as a big deal, and here's why:
   
   1) It paves the way for a phase 3 trial (especially since Arrowhead confirmed that SEQUOIA is fully enrolled with 40 patients).
   2) The phase 3 trial will get developed with better FDA oversight, and should put Arrowhead in a much better position to get approval in a shorter period of time.
   3) Phase 3 will elevate Arrowhead from a mid-stage biotech to a late-stage biotech; this is a HUGE deal IMO, as this is the first time Arrowhead has reached this level. As a result, analysts "should" be reducing risk, as well as reducing the discount rate used to calculate the net present value of the entire company. The discount rate adjustment could easily have a $20 - $30 impact on the valuation alone (at least it does in my model). It is common for analysts to reduce discount rates for biotechs that advance to late-stage, so I do expect PT upgrades coming shortly. In my model, phase 3 for AAT will also add at least another $20 to the valuation - so in essence, we're looking at approximately $40 move in valuation in my book when phase 3 is announced.
   4) Validation! BTD helps confirm that the FDA has seen the safety data and that they're thrilled with what they're seeing. That validation is an added confidence boost to shareholders and analysts alike.
   
   Now if we also end up getting JNJ-3989 moving up to phase 3, the move is even larger.
   
6. Storm550 29 juli 2021 18:53

   auteur info

   • Storm550

     Lid sinds: 05 mei 2021

     Laatste bezoek: 27 mei 2023

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 41

     Gegeven: 13

   •    Aantal posts: 38

   In tegenstelling tot BBS verwacht ik niet dat een fase 3 nodig zal zijn. Ik vermoed dat in samenspraak met de FDA de fase 2/3 is omgezet in een completere fase 2. AATD wordt gezien als een orphan disease.
   
   "Most recently, IQVIA released a report finding that 25 of 59 (42%) novel drugs approved in 2018 were approved on the basis of only one trial. And one out of eight approvals relied only on Phase 1 or 2 trials, with no Phase 3 trials. But as in previous years, a large portion of the drugs relying on only one trial were new orphan and cancer drugs."
   www.raps.org/news-and-articles/news-a...
7. mvdln 29 juli 2021 22:06

   auteur info

   • mvdln

     Lid sinds: 05 nov 2018

     Laatste bezoek: 03 mei 2023

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 314

     Gegeven: 11

   •    Aantal posts: 428

   quote:

   Storm550 schreef op 29 juli 2021 18:53:

   In tegenstelling tot BBS verwacht ik niet dat een fase 3 nodig zal zijn. Ik vermoed dat in samenspraak met de FDA de fase 2/3 is omgezet in een completere fase 2. AATD wordt gezien als een orphan disease.
   
   "Most recently, IQVIA released a report finding that 25 of 59 (42%) novel drugs approved in 2018 were approved on the basis of only one trial. And one out of eight approvals relied only on Phase 1 or 2 trials, with no Phase 3 trials. But as in previous years, a large portion of the drugs relying on only one trial were new orphan and cancer drugs."
   www.raps.org/news-and-articles/news-a...
   

   Dat is ook mijn verwachting. Die SEQUIOIA study haalt zijn primary endpoint op 12 juli 2022 en dat zou dus ook het eindpunt van de (omgevormde) fase 2 studie kunnen zijn en als basis kunnen dienen voor een aanvraag tot markttoelating. Met deze BTD wordt dit allemaal zeer waarschijnlijk. H2 2023 gaat TAK999 waarschijnlijk markttoelating krijgen (geen zekerheid maar mijn inschatting)
   
   Alleen al de huidige market cap vertegenwoordigt de waarde van TAK999 wetende wat ARWR tegen dan aan cash waarschijnlijk op de rekening heeft staan + de royalties waarop het recht zal hebben. De sprong die ARWR zou kunnen maken de komende 2 jaar is (hypothetisch) groot.
8. holenbeer 31 juli 2021 09:12

   auteur info

   • holenbeer

     Lid sinds: 13 okt 2010

     Laatste bezoek: 31 mei 2023

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 2476

     Gegeven: 881

   •    Aantal posts: 7.122

   Hieronder een uitnodigingslink naar een relatief nieuw Discord-forum voor ARWR. Veel van de goede posters van YMB zitten erop, maar alle onzin zit er niet. En het is goed georganiseerd in draadjes per kandidaat etc, niet 1 draad waarin je niks terug vindt.
   En ook leuk, men is bezig stukje bij beetje de legacy van HParch te kopiëren van YMB. Erg leerzaam om door te nemen.
   
   discord.gg/n9n8QpDY
   
   Ik heb mezelf daar cave bear genoemd.
9. Hoeki 1 augustus 2021 12:11

   auteur info

   • Hoeki

     Lid sinds: 23 okt 2015

     Laatste bezoek: 17 dec 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 72

     Gegeven: 2

   •    Aantal posts: 192

   Heeft iemand enig idee hoe het met ARO COPD staat? Ik meen me te herinneren dat ze hiervoor eind vorig jaar een IND zouden indienen. Echter ben ik niet helemaal bekend hoe dat in zijn werk gaat. Zou de FDA aanvullende data hebben gevraagd en dat we er daarom nog niks van gehoord hebben?
10. harvester 1 augustus 2021 20:33

    auteur info

    • harvester

      Lid sinds: 01 apr 2004

      Laatste bezoek: 04 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 2006

      Gegeven: 1885

    •    Aantal posts: 4.182

    quote:

    holenbeer schreef op 31 juli 2021 09:12:

    Hieronder een uitnodigingslink naar een relatief nieuw Discord-forum voor ARWR. Veel van de goede posters van YMB zitten erop, maar alle onzin zit er niet. En het is goed georganiseerd in draadjes per kandidaat etc, niet 1 draad waarin je niks terug vindt.
    En ook leuk, men is bezig stukje bij beetje de legacy van HParch te kopiëren van YMB. Erg leerzaam om door te nemen.
    
    discord.gg/n9n8QpDY
    
    Ik heb mezelf daar cave bear genoemd.
    

    Boodschap die ik krijg: adres is ongeldig.
12. mvdln 1 augustus 2021 20:38

    auteur info

    • mvdln

      Lid sinds: 05 nov 2018

      Laatste bezoek: 03 mei 2023

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 314

      Gegeven: 11

    •    Aantal posts: 428

    quote:

    Hoeki schreef op 1 augustus 2021 12:11:

    Heeft iemand enig idee hoe het met ARO COPD staat? Ik meen me te herinneren dat ze hiervoor eind vorig jaar een IND zouden indienen. Echter ben ik niet helemaal bekend hoe dat in zijn werk gaat. Zou de FDA aanvullende data hebben gevraagd en dat we er daarom nog niks van gehoord hebben?
    

    ARO-COPD is ARO-Lung2. Die zit in de pre-IND fase. Er is 1 tot 2 kwartalen uitstel voor de IND omwille van COVID19 (zie CC april/21).
    
    Mogelijk heeft de tijdelijke pauze van ARO-ENaC hier ook invloed op. De IND wordt namelijk gedaan na enkele "toxicologische" tests en dat is nu net hetgeen waarvoor ENaC gepauseerd werd (in ratten wel te verstaan).
    
    Even afwachten of er iets over wordt gezet op 5 augustus (volgende CC) dan maar?
13. Storm550 1 augustus 2021 21:03

    auteur info

    • Storm550

      Lid sinds: 05 mei 2021

      Laatste bezoek: 27 mei 2023

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 41

      Gegeven: 13

    •    Aantal posts: 38

    quote:

    mvdln schreef op 1 augustus 2021 20:38:

    [...]
    ARO-COPD is ARO-Lung2. Die zit in de pre-IND fase. Er is 1 tot 2 kwartalen uitstel voor de IND omwille van COVID19 (zie CC april/21).
    
    Mogelijk heeft de tijdelijke pauze van ARO-ENaC hier ook invloed op. De IND wordt namelijk gedaan na enkele "toxicologische" tests en dat is nu net hetgeen waarvoor ENaC gepauseerd werd (in ratten wel te verstaan).
    
    Even afwachten of er iets over wordt gezet op 5 augustus (volgende CC) dan maar?
    

    Als het goed is, stapt Arrowhead met ARO-Lung2 over van nebulizer op inhaler. Dit werd gezegd in de Q1 earnings call: "Our plan for ARO-Lung2, which is in development to treat COPD, was to begin the clinical program with a nebulized formulation and then to work necessary -- and then to work out the necessary technology to switch over to an inhaler. We have decided to hold off on the CTA for now since we are increasingly encouraged by our new possibilities. We don't think this slows the program's time to market. And in the end, it may actually shave some time off overall development if the inhaler formulation work enables a more direct path. The ultimate goal is to take forward a therapeutic with optimal efficacy, safety and convenience in a form that is useful to physicians and their patients. We will provide an update over the next quarter, pending completion of a few ongoing studies."
14. Hulskof 1 augustus 2021 21:12

    auteur info

    • Hulskof

      Lid sinds: 17 apr 2018

      Laatste bezoek: 04 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1218

      Gegeven: 295

    •    Aantal posts: 3.759

    quote:

    harvester schreef op 1 augustus 2021 20:33:

    [...]
    
    Boodschap die ik krijg: adres is ongeldig.
    

    Bij mij werkt het wel. Misschien moet je eerst de discord app installeren. Ik zat al op discord, het kan zijn dat het daaraan ligt.
15. Hulskof 1 augustus 2021 21:14

    auteur info

    • Hulskof

      Lid sinds: 17 apr 2018

      Laatste bezoek: 04 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1218

      Gegeven: 295

    •    Aantal posts: 3.759

    quote:

    holenbeer schreef op 31 juli 2021 09:12:

    Hieronder een uitnodigingslink naar een relatief nieuw Discord-forum voor ARWR. Veel van de goede posters van YMB zitten erop, maar alle onzin zit er niet. En het is goed georganiseerd in draadjes per kandidaat etc, niet 1 draad waarin je niks terug vindt.
    En ook leuk, men is bezig stukje bij beetje de legacy van HParch te kopiëren van YMB. Erg leerzaam om door te nemen.
    
    discord.gg/n9n8QpDY
    
    Ik heb mezelf daar cave bear genoemd.
    

    Uiteraard een AB. Veel handiger idd dan ymb.
16. holenbeer 2 augustus 2021 09:01

    auteur info

    • holenbeer

      Lid sinds: 13 okt 2010

      Laatste bezoek: 31 mei 2023

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 2476

      Gegeven: 881

    •    Aantal posts: 7.122

    quote:

    Hulskof schreef op 1 augustus 2021 21:12:

    [...]
    
    Bij mij werkt het wel. Misschien moet je eerst de discord app installeren. Ik zat al op discord, het kan zijn dat het daaraan ligt.
    

    Op mijn desktop doet hij het wel gewoon in de browser, maar op mobiele apparaten zal je waarschijnlijk inderdaad de App moeten installeren.
    
    Ik zit trouwens ook in de Cassava-Discord, als iemand een uitnodiging wil hoor ik het wel.
    
    @Hulskof, heb jij nog leuke Discords die je wil delen? Ben wel een beetje klaar met IEX en YMB.
17. Hulskof 2 augustus 2021 21:36

    auteur info

    • Hulskof

      Lid sinds: 17 apr 2018

      Laatste bezoek: 04 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1218

      Gegeven: 295

    •    Aantal posts: 3.759

    quote:

    holenbeer schreef op 2 augustus 2021 09:01:

    [...]
    Op mijn desktop doet hij het wel gewoon in de browser, maar op mobiele apparaten zal je waarschijnlijk inderdaad de App moeten installeren.
    
    Ik zit trouwens ook in de Cassava-Discord, als iemand een uitnodiging wil hoor ik het wel.
    
    @Hulskof, heb jij nog leuke Discords die je wil delen? Ben wel een beetje klaar met IEX en YMB.
    

    Niet echt. Doe er eerlijk gezegd niet veel op. Tijdgebrek helaas.
18. DeZwarteRidder 3 augustus 2021 09:38

    auteur info

    • DeZwarteRidder

      Lid sinds: 29 jun 2012

      Laatste bezoek: 04 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 24020

      Gegeven: 10504

    •    Aantal posts: 101.891

    Sanofi springt met miljardenovername mee op mRNA-trein
    Jan De Schamphelaere
    Vandaag om 08:17
    
    Het Franse farmabedrijf Sanofi legt 3,2 miljard dollar op tafel om Translate Bio over te nemen. Daarmee haalt het mRNA-technologie - die in de kijker staat sinds de pandemie - in huis.
    
    Translate Bio is geen onbekende voor Sanofi. Integendeel. De twee tekenden in 2018 al een samenwerkingsakkoord en breidden dat vorig jaar verder uit. Twee gezamenlijke onderzoeksprogramma’s zijn al vrij gevorderd. Momenteel lopen patiëntenproeven voor vaccins tegen Covid-19 en influenza.
    sluit
    
    Met de overname haalt Sanofi de technologie nu volledig in huis. ‘De toegang tot een nieuw technologieplatform zal ons toelaten het potentieel van mRNA verder te exploreren’, aldus Paul Hudson, de CEO van Sanofi.
    " We zien dit technologieplatform niet enkel voor de ontwikkeling van vaccins, maar ook om geneesmiddelen te ontwikkelen in de domeinen van immunologie, oncologie en zeldzame ziektes. "
    Paul Hudson
    CEO Sanofi
    
    Met Translate Bio zet Sanofi een voet aan de grond in de wereld van mRNA, dat sinds de uitbraak van de coronapandemie wereldwijd in de schijnwerpers staat. Het Amerikaanse Moderna en de tandem Pfizer-BioNtech slaagden er in snel tempo in een zeer effectief mRNA-vaccin op punt te stellen en troefden daarmee de klassieke vaccingrootmachten à la Sanofi en GSK af.
    
    Die twee sloegen trouwens de handen in elkaar voor de ontwikkeling van een covid-vaccin, maar de eerste resultaten vielen behoorlijk tegen. Later boekten ze meer succes met een 'tweedekansvaccin'.
    Next big thing
    
    Sanofi en bij uitbreiding de hele farmawereld beseft dat mRNA de next big thing is en dat de toepassingen veel verder reiken dan enkel Covid-19, gaande van griep en kanker tot hiv en andere infectieziektes. ‘We zien dit technologieplatform niet enkel voor de ontwikkeling van vaccins, maar ook om geneesmiddelen te ontwikkelen in de domeinen van immunologie, oncologie en zeldzame ziektes’, aldus Hudson.
    
    Translate Bio is onder meer op zoek naar behandelingen voor de taaislijmziekte en andere zeldzame longaandoeningenen.
    
    Sanofi biedt 38 dollar per aandeel, wat een premie impliceert van 30 procent op de slotkoers van maandag. Het bod ligt 56 procent hoger dan de gemiddelde koers over de voorbije twee maanden.
    
    De CEO van Translate Bio en Baupost, de grootste aandeelhouder, hebben aangegeven hun aandelen te zullen verkopen. Op die manier krijgt Sanofi al zeker 30 procent van de aandelen in handen. Sanofi verwacht de transactie in het derde kwartaal af te ronden.
    
19. Marble Arch 5 augustus 2021 18:31

    auteur info

    • Marble Arch

      Lid sinds: 27 jan 2019

      Laatste bezoek: 03 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 63

      Gegeven: 117

    •    Aantal posts: 94

    Is Tom3 soms met vakantie?
20. Storm550 5 augustus 2021 22:27

    auteur info

    • Storm550

      Lid sinds: 05 mei 2021

      Laatste bezoek: 27 mei 2023

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 41

      Gegeven: 13

    •    Aantal posts: 38

    Het laatste onderdeel van het persbericht van Arrowhead kwam voor mij als nieuws:
    "Nominated ARO-C3, which is designed to reduce production of complement component 3 (C3) as a potential treatment for various complement mediated diseases, as a clinical candidate and initiated IND-enabling toxicology studies."
    
    Ik heb even zitten zoeken op Google. Ervan uitgaande dat het gaat om inhibitie, kwam ik het volgende interessante artikel tegen:
    www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC...
    
    "In addition to C3 deficiency, variants of the C3 protein produced by gene mutations that affect its structure and/or binding properties have been correlated with pathologic conditions. A C3 polymorphism resulting from a single amino acid substitution (p.Arg80Gly), first described four decades ago, defines two C3 variants known as S (slow) and F (fast), based on their differential mobility on high-voltage agarose gel electrophoresis. The allelic frequency of C3F markedly varies among races, being prevalent in Caucasian populations. Although the molecular consequences of this polymorphism are still being explored, the C3F variant appears to be associated with an unfavorable outcome in several diseases, including IgA nephropathy, partial lipodystrophy, and systemic vasculitis.164 Meanwhile, numerous distinct C3 variants have been correlated with certain pathologic conditions, particularly with age-related macular degeneration (AMD), aHUS, and C3G.165–173 Complement dysregulation is a common feature in these diseases, producing a situation featuring chronic inflammation and tissue damage.4 Notably, the exact involvement of complement can differ between diseases and even between patients. In this context, functional evaluation of protein variants within the AP has shown that a specific repertoire of variants (or “complotype”) likely determines the complement activation profile and disease progression in each individual.174,175 As such, inheritance of more active variants of C3 or FB or less active variants of the regulators FH, FI, or MCP favors the activation of the AP and inflammation, while the opposite tips the balance toward a less inflammatory phenotype."
    
    "In addition to the diseases described above, C3 is an acute phase protein and can be involved in virtually any inflammatory condition. Increased levels of C3 and/or C3 activation fragments in the circulation are observed in numerous conditions, including neurological and cardiovascular diseases, obesity, asthma, cancer, periodontitis, and transplant rejection.4,145,183–189 Excessive complement activation contributes to the disease pathogenesis by fueling the inflammatory process and inducing tissue damage, highlighting the profound importance of the tight regulation of complement activation in the maintenance of homeostasis.4,108,145"
    
    "Although the development of C3-level complement inhibitors with clinical potential took substantially longer than expected, several highly promising candidates are now waiting in the wings. The overcoming of technical hurdles played an important role in this advancement. As demonstrated by Cp40, feasible treatment schemes for maintaining target-saturating levels may even be achieved for abundant targets such as C3. Although pharmacokinetic parameters may be even further improved by chemical modifications, for example by employing PEGylation or albumin-binding moieties,219,231 the cost-benefit ratio needs to be carefully considered in each case. Another game-changer in the development of therapeutic C3-targeted drugs is the regained trust in complement inhibition in general, including the blockage of C3.4,190,192 The clinical experience has been largely positive and, in the case of eculizumab, the potential risk of infection by meningococci can be addressed by vaccination. For C3-targeted inhibitors, such anti-infective strategies may need to be expanded to other encapsulated bacteria such as pneumococci. Importantly, the risk of C3 inhibition needs to be considered in the right context, as local, systemic, acute, and chronic treatment present highly distinct situations. The clinical trials that are being conducted at this point and in the near future will be critical for advancing our current mainly hypothetical questions about the benefits and risks of blocking C3 activation in humans to evidence-based discussions."
21. Storm550 5 augustus 2021 22:31

    auteur info

    • Storm550

      Lid sinds: 05 mei 2021

      Laatste bezoek: 27 mei 2023

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 41

      Gegeven: 13

    •    Aantal posts: 38

    Hierboven wordt eculizumab genoemd. De commerciële naam is Soliris en dit medicijn werd verkocht door Alexion Pharmaceuticals (overgenomen door AstraZeneca). In Q4 van 2020 bracht dit medicijn 4 miljard dollar op.