Beur schreef op 15 juli 2024 10:03:
[...]Bedankt voor je reactie. Nog wat opmerkingen van mijn kant.
De resultaten van Intellia's Fase 1/2 studie zijn zeer veelbelovend met een daling van 91/97% in HAE-aanvallen en zonder (ernstige ) bijwerkingen. Het werkingsprincipe lijkt dus uitstekend. Uiteraard zullen -zoals bij alle nieuwe farmaceutische preparaten - goede werking en veiligheid zich ook op de lange termijn moeten bewijzen.
OTL-105 is/was een vorm van stamceltherapie. Een vorm van stamceltherapie toepassen is nog altijd een risicovolle aangelegenheid en het goedgekeurde Libmeldy van Orchard staat dan ook onder extra toezicht van de instanties. Maar ook toepassing van Crispr-Cas9-technologie - zoals bij Intellia - moet zorgvuldig gebeuren.
Het kostte Ph. in eerste instantie 17.5 miljoen om in de OTL-105-trein te stappen. We kunnen er over twisten of dit veel of weinig is. Voor een bedrijf met de omvang en financiële positie van Ph. vond ik het behoorlijk risicovol, zeker gezien de toen al bestaande concurrentie uiteindelijk weinig grote kans van slagen van het project.
Uiteraard zal het niet stormlopen bij Intellia, alleen al wegens de kosten (tussen de 1 en 1,5 miljoen voor een éénmalige behandeling) maar weeg dit af tegen de jaarlijkse kosten van het gebruik van de nu gebruikte HAE-medicatie van circa een half miljoen per jaar in de USA. Dan is dat voor verzekeraars bij bewezen werking en veiligheid in principe een no-brainer. In eerste instantie lijkt gentherapie mij aangewezen voor de zware HAE-gevallen.