Koffiekamer Terug naar discussie overzicht

Intellia Therapeutics 2024

1. Natal 7 augustus 2024 20:19

   auteur info

   • Natal

     Lid sinds: 17 apr 2009

     Laatste bezoek: 12 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 4737

     Gegeven: 481

   •    Aantal posts: 8.374

   Intellia krijgt qua koers op ze donderdag. Niet zoveel vertrouwen voor morgen dan.
2. Natal 7 augustus 2024 20:19

   auteur info

   • Natal

     Lid sinds: 17 apr 2009

     Laatste bezoek: 12 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 4737

     Gegeven: 481

   •    Aantal posts: 8.374

   Donder:-)
3. Hoger Lager 7 augustus 2024 20:29

   auteur info

   • Hoger Lager

     Lid sinds: 04 okt 2023

     Laatste bezoek: 30 jan 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 295

     Gegeven: 418

   •    Aantal posts: 535

   quote:

   Natal schreef op 7 augustus 2024 20:15:

   Het is nog te vroeg, 10 patiënten is nou ook niet direct veel. Hoeveel patiënten gaan er mee in fase drie HL?? Of is dat nog niet bekend??
   

   Dat is nog niet bekend. Op korte termijn horen we dat. Fase 2 waren 37 patiënten.
4. Hoger Lager 7 augustus 2024 20:31

   auteur info

   • Hoger Lager

     Lid sinds: 04 okt 2023

     Laatste bezoek: 30 jan 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 295

     Gegeven: 418

   •    Aantal posts: 535

   quote:

   Natal schreef op 7 augustus 2024 20:19:

   Intellia krijgt qua koers op ze donderdag. Niet zoveel vertrouwen voor morgen dan.
   

   O ja, het is volatiel nu. Cijfers is spannend. Ik zit er voor zeker 2 jaar in. Gisteren wat bijgekocht. Alle CRISPR aandelen misschien lager. Dat gebeurt vaker.
5. Hoger Lager 7 augustus 2024 21:18

   auteur info

   • Hoger Lager

     Lid sinds: 04 okt 2023

     Laatste bezoek: 30 jan 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 295

     Gegeven: 418

   •    Aantal posts: 535

   Zie bijlage voor hoeveel maanden de 10 patiënten aanvalsvrij zijn. Er is een nog uitgebreidere die zoek ik nog.

   Bijlage:
6. Hoger Lager 7 augustus 2024 22:06

   auteur info

   • Hoger Lager

     Lid sinds: 04 okt 2023

     Laatste bezoek: 30 jan 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 295

     Gegeven: 418

   •    Aantal posts: 535

   Deze is uitgebreid. Je moet het wel goed kunnen interpreteren hoor. :-)

   Bijlage:
7. Natal 8 augustus 2024 09:02

   auteur info

   • Natal

     Lid sinds: 17 apr 2009

     Laatste bezoek: 12 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 4737

     Gegeven: 481

   •    Aantal posts: 8.374

   Gezien HL. Die uitgebreide viel wel mee. Aardig te volgen. Voorlopig dit: ik kijk de ontwikkelingen nog een half jaartje- driekwart jaartje aan. Intellia heeft zeker mijn belangstelling. Probeer gaten in de businesscase te vinden maar eerlijk is eerlijk: het oogt spectaculair. Maar waarom Intellia nu al niet een stuk hoger staat??? Blijkbaar zijn er toch beren op de weg die ik niet kan zien. Ben benieuwd naar het halfjaar overzicht.
8. Hoger Lager 8 augustus 2024 10:22

   auteur info

   • Hoger Lager

     Lid sinds: 04 okt 2023

     Laatste bezoek: 30 jan 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 295

     Gegeven: 418

   •    Aantal posts: 535

   quote:

   Natal schreef op 8 augustus 2024 09:02:

   Gezien HL. Die uitgebreide viel wel mee. Aardig te volgen. Voorlopig dit: ik kijk de ontwikkelingen nog een half jaartje- driekwart jaartje aan. Intellia heeft zeker mijn belangstelling. Probeer gaten in de businesscase te vinden maar eerlijk is eerlijk: het oogt spectaculair. Maar waarom Intellia nu al niet een stuk hoger staat??? Blijkbaar zijn er toch beren op de weg die ik niet kan zien. Ben benieuwd naar het halfjaar overzicht.
   

   Het vertrouwen moet nog terugkomen Natal. Er zijn veel mensen die verloren hebben toen het een hype was. Succes!
9. Hoger Lager 8 augustus 2024 13:23

   auteur info

   • Hoger Lager

     Lid sinds: 04 okt 2023

     Laatste bezoek: 30 jan 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 295

     Gegeven: 418

   •    Aantal posts: 535

   De aandacht bij Intellia is vooral gericht op knockout van gen KLKB1 in trial ntla-2002 HAE, maar trial ntla-2001 is nóg verder, ook door knockout van een gen. Onderweg in fase 3. Lees hier meer over (vanaf gedeelte die begint met KNOCK-OUT) : www.amyloidose.nl/actueel/baanbrekend...
10. Hoger Lager 8 augustus 2024 13:48

    auteur info

    • Hoger Lager

      Lid sinds: 04 okt 2023

      Laatste bezoek: 30 jan 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 295

      Gegeven: 418

    •    Aantal posts: 535

    Persbericht van INTELLIA:
    
    Intellia Therapeutics Announces Second Quarter 2024 Financial Results and Highlights Recent Company Progress
    
    Phase 2 study of NTLA-2002 for hereditary angioedema (HAE) met its primary and all secondary endpoints; plan to present detailed results at an upcoming medical meeting in the fourth quarter
    
    Selected the 50 mg dose of NTLA-2002 for the pivotal Phase 3 trial on track to begin in 2H 2024
    
    Rapid enrollment continues in the Phase 3 MAGNITUDE trial of NTLA-2001 for the treatment of transthyretin (ATTR) amyloidosis with cardiomyopathy
    
    On track to initiate the Phase 3 study of NTLA-2001 for the treatment of hereditary ATTR amyloidosis with polyneuropathy by year-end
    
    Plan to present new clinical data from the ongoing NTLA-2001 Phase 1 in 2H 2024
    
    Expect to dose the first patient in the Phase 1/2 study of NTLA-3001, an in vivo gene insertion candidate for the treatment of alpha-1 antitrypsin deficiency (AATD) in 2H 2024
    
    Ended the second quarter of 2024 in a strong financial position with approximately $940 million in cash.
12. Forecast2006 8 augustus 2024 19:20

    auteur info

    • Forecast2006

      Lid sinds: 30 mrt 2006

      Laatste bezoek: 09 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 330

      Gegeven: 463

    •    Aantal posts: 2.112

    Persbericht van INTELLIA: 8-8-2024
    
    Intellia Therapeutics kondigt financiële resultaten tweede kwartaal 2024 aan en benadrukt de recente voortgang van het bedrijf
    Fase 2-studie van NTLA-2002 voor erfelijk angio-oedeem (HAE) voldeed aan de primaire en alle secundaire eindpunten; plan om gedetailleerde resultaten te presenteren tijdens een komende medische bijeenkomst in het vierde kwartaal
    Selecteerde de dosis van 50 mg NTLA-2002 voor de cruciale fase 3-studie op schema om te beginnen in 2H 2024
    Snelle inschrijving gaat door in de Fase 3 magnitude-studie VAN NTLA-2001 voor de behandeling van transthyretine (ATTR) amyloïdose met cardiomyopathie
    Op schema om de fase 3-studie van NTLA-2001 te starten voor de behandeling van erfelijke ATTR amyloïdose met polyneuropathie tegen het einde van het jaar
    Plan om nieuwe klinische gegevens te presenteren van de lopende NTLA-2001 Fase 1 in 2H 2024
    Verwacht de eerste patiënt te doseren in de fase 1/2-studie van NTLA-3001, een in vivo gen invoegingskandidaat voor de behandeling van alfa-1-antitrypsinedeficiëntie (AATD) in 2H 2024
    Eindigde het tweede kwartaal van 2024 in een sterke financiële positie met ongeveer $ 940 miljoen in contanten.
    
    Kind regards,
    Forecast
13. Hoger Lager 8 augustus 2024 22:52

    auteur info

    • Hoger Lager

      Lid sinds: 04 okt 2023

      Laatste bezoek: 30 jan 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 295

      Gegeven: 418

    •    Aantal posts: 535

    John Leonard, CEO van Intellia:
    
    “We zijn verheugd te kunnen melden dat de fase 2-studie van NTLA-2002 de primaire werkzaamheid en alle secundaire eindpunten op beide dosisniveaus heeft bereikt en, belangrijker nog, duidelijke ondersteuning heeft geboden voor het doorvoeren van de dosis van 50 mg naar de cruciale fase 3-studie bij patiënten met erfelijk angio-oedeem. ”, aldus Intellia President en Chief Executive Officer John Leonard, M.D.
    
    “Gebaseerd op deze positieve resultaten en onze recente succesvolle eindfase 2-bijeenkomst met de FDA, zien we een duidelijk pad om de fase 3-studie in de komende maanden te starten. We kijken ernaar uit om de gedetailleerde Fase 2-resultaten te presenteren tijdens een medische bijeenkomst in het vierde kwartaal, terwijl we doorgaan met het bevorderen van wat volgens ons een functionele remedie voor erfelijk angio-oedeem zou kunnen zijn. Met drie cruciale Fase 3-onderzoeken en onze eerste gen-insertie-proef die naar verwachting tegen het einde van het jaar actief zal zijn, is Intellia dichter dan ooit bij het transformeren van de toekomst van de geneeskunde met onze eenmalige, in vivo genbewerkingstherapieën.”
14. Forecast2006 9 augustus 2024 11:25

    auteur info

    • Forecast2006

      Lid sinds: 30 mrt 2006

      Laatste bezoek: 09 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 330

      Gegeven: 463

    •    Aantal posts: 2.112

    quote:

    Hoger Lager schreef op 8 augustus 2024 22:52:

    John Leonard, CEO van Intellia:
    
    “We zijn verheugd te kunnen melden dat de fase 2-studie van NTLA-2002 de primaire werkzaamheid en alle secundaire eindpunten op beide dosisniveaus heeft bereikt en, belangrijker nog, duidelijke ondersteuning heeft geboden voor het doorvoeren van de dosis van 50 mg naar de cruciale fase 3-studie bij patiënten met erfelijk angio-oedeem. ”, aldus Intellia President en Chief Executive Officer John Leonard, M.D.
    
    “Gebaseerd op deze positieve resultaten en onze recente succesvolle eindfase 2-bijeenkomst met de FDA, zien we een duidelijk pad om de fase 3-studie in de komende maanden te starten. We kijken ernaar uit om de gedetailleerde Fase 2-resultaten te presenteren tijdens een medische bijeenkomst in het vierde kwartaal, terwijl we doorgaan met het bevorderen van wat volgens ons een functionele remedie voor erfelijk angio-oedeem zou kunnen zijn. Met drie cruciale Fase 3-onderzoeken en onze eerste gen-insertie-proef die naar verwachting tegen het einde van het jaar actief zal zijn, is Intellia dichter dan ooit bij het transformeren van de toekomst van de geneeskunde met onze eenmalige, in vivo genbewerkingstherapieën.”
    

    Mooie vooruitzichten.
    Moet een hogere koers opleveren en terug naar 27 Dollar of nog iets hoger.
    
    Kind regards,
    Forecast
15. Forecast2006 9 augustus 2024 16:27

    auteur info

    • Forecast2006

      Lid sinds: 30 mrt 2006

      Laatste bezoek: 09 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 330

      Gegeven: 463

    •    Aantal posts: 2.112

    Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ: NASDAQ:NTLA) heeft een veelbelovende update gegeven over zijn klinische pijplijn tijdens zijn winstgesprek in het tweede kwartaal van 2024.
    
    Het biotechnologiebedrijf, gespecialiseerd in genbewerkingstherapieën, benadrukte aanzienlijke vooruitgang in zijn klinische programma's, waaronder de succesvolle afronding van fase II-onderzoeken voor de behandeling van erfelijk angio-oedeem (HAE), NTLA-2002, en de wettelijke goedkeuring om de eerste studie bij mensen voor NTLA-3001 te starten, gericht op de behandeling
    van Alfa-1-antitrypsinedeficiëntie (AATD) geassocieerde longziekte.
    
    De financiële positie van het bedrijf blijft robuust, met een gerapporteerde kasreserve van $ 939,9 miljoen, die naar verwachting de activiteiten tot eind 2026 zal financieren.
    Belangrijkste punten:
    
    NTLA-2002 voor HAE voldeed aan de primaire en secundaire eindpunten in fase II, waarbij een dosis van 50 milligram werd geselecteerd voor de wereldwijde fase III-studie die in de tweede helft van 2024 begon.
    
    NTLA-2001, nu Nexiguran Ziclumeran (NEX-Z) genoemd, voor ATTR amyloïdose, heeft positievegegevens van concurrenten ter ondersteuning van TTR-reductie, met een cruciale proef voor polyneuropathie verwacht tegen het einde van het jaar.
    Wettelijke goedkeuring werd verleend voor de eerste studie bij mensen van NTLA-3001 voor AATD-longziekte.
    De financiële status van Intellia is sterk, met ongeveer $ 939,9 miljoen in contanten, financieringsoperaties tot eind 2026.
    Het in vivo platform van het bedrijf toont potentieel voor herdosering in toekomstige klinische programma's.
    
    Bedrijfsvooruitzichten
    
    Intellia heeft vertrouwen in haar vermogen om patiënten te werven voor aankomende onderzoeken en ziet het inschrijven van patiënten niet als een competitieve situatie.
    Het bedrijf is geïnteresseerd in meer informatie over DE Helios-studie, met name de relatie tussen TTR-reductie en incidentiepercentages bij verschillende patiëntenpopulaties.
    
    Kind regards,
    Forecast
16. Natal 10 augustus 2024 09:16

    auteur info

    • Natal

      Lid sinds: 17 apr 2009

      Laatste bezoek: 12 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 4737

      Gegeven: 481

    •    Aantal posts: 8.374

    Ik heb aan chatgpt gevraagd wanneer hTTR- cm meestal gediagnosticeerd wordt. Prevalentie enkele duizenden patiënten in de VS:
    Meestal tussen de 50 en 70 jaar. Dit omdat de verschijnselen zich heel langzaam zich openbaren.
    
    Wat gaat dat zeggen over wie er behandeld gaat worden. Het blijft een fantastische ontwikkeling van Intellia, zie het als kanttekening.
    
    Nog een kant van de businesscase: uiteindelijk zal bij succes steeds minder patiënten overblijven. De pool wordt allengs leger, dan zal Intellia steeds nieuwe ziekten moeten vinden, trials moeten uitvoeren, goedkeuring krijgen om nieuwe patiëntenpools aan te boren.
    
    Elke genezen patiënt is dus een verloren patiënt.
    
    Dus Intellia zal dat slim moeten aanpakken.
17. Hoger Lager 10 augustus 2024 10:42

    auteur info

    • Hoger Lager

      Lid sinds: 04 okt 2023

      Laatste bezoek: 30 jan 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 295

      Gegeven: 418

    •    Aantal posts: 535

    Intellia rekent voor HAE 4 miljard opbrengst over de eerste 5 - 7 jaar. En voor ATTR ongeveer 6 tot 8 miljard. Daarnaast zijn er andere indicaties waar geen genen geknipt worden, maar aangepast of toegevoegd.
18. Natal 11 augustus 2024 07:14

    auteur info

    • Natal

      Lid sinds: 17 apr 2009

      Laatste bezoek: 12 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 4737

      Gegeven: 481

    •    Aantal posts: 8.374

    innovativegenomics.org/news/crispr-cl...
    
    Ik vond deze link. Wel leuke algemene info over het Crispr cas gebeuren. Bespreking van diverse bedrijven die er zich mee bezig houden.
    Vrgr Natal
19. Hoger Lager 11 augustus 2024 19:27

    auteur info

    • Hoger Lager

      Lid sinds: 04 okt 2023

      Laatste bezoek: 30 jan 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 295

      Gegeven: 418

    •    Aantal posts: 535

    quote:

    Natal schreef op 11 augustus 2024 07:14:

    innovativegenomics.org/news/crispr-cl...
    
    Ik vond deze link. Wel leuke algemene info over het Crispr cas gebeuren. Bespreking van diverse bedrijven die er zich mee bezig houden.
    Vrgr Natal
    

    Ja, interessant hè. Dank je. Ik heb al die CRISPR biotechs doorgenomen en een keuze gemaakt voor Intellia. Maar ik denk dat ze allemaal op redelijk korte-/middellange termijn flink kunnen stijgen. Er is ook een draadje dat gaat over CRISPR algemeen. Dat is te vinden via FORUM/BIOPHARMA/CRISPR
20. MisterBlues2 12 augustus 2024 16:37

    auteur info

    • MisterBlues2

      Lid sinds: 13 apr 2024

      Laatste bezoek: 12 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 7

    quote:

    Natal schreef op 10 augustus 2024 09:16:

    Ik heb aan chatgpt gevraagd wanneer hTTR- cm meestal gediagnosticeerd wordt. Prevalentie enkele duizenden patiënten in de VS:
    Meestal tussen de 50 en 70 jaar. Dit omdat de verschijnselen zich heel langzaam zich openbaren.
    
    Wat gaat dat zeggen over wie er behandeld gaat worden. Het blijft een fantastische ontwikkeling van Intellia, zie het als kanttekening.
    
    Nog een kant van de businesscase: uiteindelijk zal bij succes steeds minder patiënten overblijven. De pool wordt allengs leger, dan zal Intellia steeds nieuwe ziekten moeten vinden, trials moeten uitvoeren, goedkeuring krijgen om nieuwe patiëntenpools aan te boren.
    
    Elke genezen patiënt is dus een verloren patiënt.
    
    Dus Intellia zal dat slim moeten aanpakken.
    

    Deze wijze van redeneren klopt niet helemaal. Er zullen namelijk altijd mensen geboren worden met genetische afwijkingen die vroeg of laat ziektes veroorzaken.
    
    Daarom zal ook de stroom van de mensen die op latere leeftijd genetisch veroorzaakte ziektes krijgen - gestadig zijn. Er zijn immers in de loop van tijd telkens weer nieuwe mensen die vijftig jaar of ouder worden én ziektes krijgen.
    
    Alleen als het gaat om de genezing van kandidaat-ouders met genetische afwijkingen wordt de pool daadwerkelijk kleiner. Dat duurt echter nog wel even.
21. MisterBlues2 12 augustus 2024 16:39

    auteur info

    • MisterBlues2

      Lid sinds: 13 apr 2024

      Laatste bezoek: 12 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 7

    quote:

    Forecast2006 schreef op 9 augustus 2024 11:25:

    [...]
    
    Mooie vooruitzichten.
    Moet een hogere koers opleveren en terug naar 27 Dollar of nog iets hoger.
    
    Kind regards,
    Forecast
    

    Ik zie gezien de macro economische omstandigheden en de lange afstand die de medicijnen nog moeten afleggen tot de markt de koers nog eerder onder de 20 Dollar komen. Er komen nog koopkansen genoeg.