uniQure Terug naar discussie overzicht

Wat is de waarde van uniQure?

1. rationeel 1 april 2016 12:46

   auteur info

   • rationeel

     Lid sinds: 07 okt 2004

     Laatste bezoek: 04 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 22854

     Gegeven: 1806

   •    Aantal posts: 65.808

   quote:

   Prof. Dollar schreef op 1 april 2016 10:31:

   [...]
   Zie drie berichten boven je eigen bericht. ;-)
   

   Volumes de laatste dagen juist kleiner dan gemiddeld, en meer in een trading range.
   O, ik zie je hebt het over ONCE. Zal eens kijken.
2. rationeel 1 april 2016 13:13

   auteur info

   • rationeel

     Lid sinds: 07 okt 2004

     Laatste bezoek: 04 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 22854

     Gegeven: 1806

   •    Aantal posts: 65.808

   ONCE: In de dag grafiek door de steun 31,0235 gezakt, en daarmee in een dag down trend terecht gekomen.
   Week grafiek ook een down trend en indicator negatief.
3. [verwijderd] 1 april 2016 13:23

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   quote:

   Prof. Dollar schreef op 1 april 2016 10:31:

   [...]
   Zie drie berichten boven je eigen bericht. ;-)
   

   Thanks! Had het niet gezien.....
   Zoiets over $QURE zal hopelijk niet geschreven worden. Daarvorr staat het aandeel al te laag (sic!)
4. Prof. Dollar 1 april 2016 17:25

   auteur info

   • Prof. Dollar

     Lid sinds: 04 mrt 2011

     Laatste bezoek: 03 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 195

     Gegeven: 54

   •    Aantal posts: 2.291

   Op dit moment herstelt ONCE aardig... dit kwartaal zou voor heel bioland wel eens positief kunnen uitpakken: de annual ASCO conference komt eraan.
5. [verwijderd] 1 april 2016 18:25

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   twitter.com/AndyBiotech/status/715933...
6. [verwijderd] 1 april 2016 18:27

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   quote:

   Joey R schreef op 30 maart 2016 23:59:

   Rationeel gaf eerder aan dat TA geen voorspellende waarde heeft. En als hij dat wel zou beweren hadden we dat makkelijk kunnen falcificeren. Verklarende waarde impliceert dat het ook voorspellende waarde heeft, maar dat heeft het dus niet. Kortom, het hoort thuis bij de pseudo-wetenschappen. Dat geeft niet maar wellicht beter - zoals al eerder gesuggereerd werd - om er een apart topic van te maken. Ondanks alle uitleg van rationeel kom ik niet verder dan dat TA te rangschikken is in de categorie homeopathie, acupunctuur, geloof in aardstraling etc. Wat mij niet verbaast is de volharding van rationeel, maar het geloof van sommigen op dit forum in TA waarvan een aantal gepromoveerd is denk ik?
   
   

   Ik dacht eerder precies hetzelfde over TA, maar ben van mening veranderd. Voorspellende waarde: nee. Maar het helpt wel (in bepaalde zin) het een en ander in te schatten en daar zit een ''rationele'' verklaring achter.
   
   In die zin verschilt het weinig met fundamentele analyses ;).
7. rationeel 1 april 2016 19:59

   auteur info

   • rationeel

     Lid sinds: 07 okt 2004

     Laatste bezoek: 04 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 22854

     Gegeven: 1806

   •    Aantal posts: 65.808

   Het grote verschil tussen TA en fundamentele analyse is, dat je met ta over ALLE informatie beschikt en met fundamentele analyse niet.
8. rationeel 1 april 2016 20:09

   auteur info

   • rationeel

     Lid sinds: 07 okt 2004

     Laatste bezoek: 04 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 22854

     Gegeven: 1806

   •    Aantal posts: 65.808

   TA heeft wel degelijk voorspellende waarde. Alleen niet op iedere plaats in de grafiek evenveel.
   Wanneer een grafiek in de down fase komt, dan stappen niet voor niets veel aandeelhouders uit. De verwachting gaat dan van postief naar negatief. Wanneer het aandeel in de over sold situatie komt, dan is de verwachting dat er een stijging zit aan te komen enz.
   Het is niet zo eenvoudig om een leek op de hoogte te stellen, omdat de kenner naar heel veel zaken tegelijk kijkt. Een grafiek lezen vergt veel ervaring. Je kunt het vergelijken met een rontgen foto bekijken. Een leek ziet er zeker niet in wat een rontgenoloog kan zien. Daarom oefen het zelf!
9. [verwijderd] 1 april 2016 20:15

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   misschien kan je wel een eigen topic maken
10. Prof. Dollar 1 april 2016 20:25

    auteur info

    • Prof. Dollar

      Lid sinds: 04 mrt 2011

      Laatste bezoek: 03 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 195

      Gegeven: 54

    •    Aantal posts: 2.291

    Offtopic.
    
    In een rondje langs de velden kwam ik het jaarverslag van ProQR onder ogen. Toegegeven, vormgeving mag niks verbloemen maar het rapport voorzien van magazine ziet er zeer fraai (lees: toegankelijk) uit. twitter.com/Prof_Dollar/status/715967...
12. [verwijderd] 1 april 2016 22:20

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    rationeel schreef op 1 april 2016 20:09:

    TA heeft wel degelijk voorspellende waarde. Alleen niet op iedere plaats in de grafiek evenveel.
    Wanneer een grafiek in de down fase komt, dan stappen niet voor niets veel aandeelhouders uit. De verwachting gaat dan van postief naar negatief. Wanneer het aandeel in de over sold situatie komt, dan is de verwachting dat er een stijging zit aan te komen enz.
    Het is niet zo eenvoudig om een leek op de hoogte te stellen, omdat de kenner naar heel veel zaken tegelijk kijkt. Een grafiek lezen vergt veel ervaring. Je kunt het vergelijken met een rontgen foto bekijken. Een leek ziet er zeker niet in wat een rontgenoloog kan zien. Daarom oefen het zelf!
    

    Het zijn eigenlijk vooral de letters ''voorspellend'' die ik liever niet gebruik, maar je hebt gelijk: voorspellende waarde is wat anders dan voorspellen.
    
    De gegevens bij TA zijn voor interpretatie vatbaar, het is niet alsof het exacte wetenschap is.
    
    Je weet met TA alles over in principe 2 gegevens: prijs en omzet. En dat bestudeer je dan om inschattingen te maken.
    
    Met FA kan je informatie verkrijgen over andere gegevens: balans, product, management, markt etc. En dat bestudeer je dan om inschattingen te maken.
    
    Welke vorm van analyse vollediger is wat informatie betreft en grotere voorspellende waarde heeft.. Verschilt eigenlijk per situatie/moment denk ik. En zoals je zegt natuurlijk: de bekwaamheid van de ''rongenoloog''.
13. [verwijderd] 1 april 2016 22:53

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    asti schreef op 1 april 2016 22:20:

    [...]
    Het zijn eigenlijk vooral de letters ''voorspellend'' die ik liever niet gebruik, maar je hebt gelijk: voorspellende waarde is wat anders dan voorspellen.
    
    De gegevens bij TA zijn voor interpretatie vatbaar, het is niet alsof het exacte wetenschap is.
    
    Je weet met TA alles over in principe 2 gegevens: prijs en omzet. En dat bestudeer je dan om inschattingen te maken.
    
    Met FA kan je informatie verkrijgen over andere gegevens: balans, product, management, markt etc. En dat bestudeer je dan om inschattingen te maken.
    
    Welke vorm van analyse vollediger is wat informatie betreft en grotere voorspellende waarde heeft.. Verschilt eigenlijk per situatie/moment denk ik. En zoals je zegt natuurlijk: de bekwaamheid van de ''rongenoloog''.
    

    Ik moet in dat verband vaak denken aan de moneytron van JP van Rossem. Hij probeerde zoveel mogelijk variabelen in zijn model in te bouwen maar ging toch failliet en belandde zelfs in de gevangenis. Hoewel hij volgens mij redelijk oprecht was. Economie is nou eenmaal geen beta. Maar goed let's face it: behalve wiskunde en logica bestaat er eigenlijk geen echte exacte wetenschap.
14. rationeel 1 april 2016 23:36

    auteur info

    • rationeel

      Lid sinds: 07 okt 2004

      Laatste bezoek: 04 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 22854

      Gegeven: 1806

    •    Aantal posts: 65.808

    DAG GRAFIEK: Met een kleiner dan gemiddeld volume een positieve candle, die met het slot van 12,70 ook nog de eerste hindernis nam, nl de doorbraak van het vorengenoemde 23,6% niveau van de laatste daling. Dus formeel doorgebroken.De doorbraak moet wel bevestigd worden.
    Kijken we omhoog, dan is volgende hindernis 13,97. Waarna 14,5102 volgt. De doorbraak van deze waarde levert zowel de dag up trend als de doorbraak uit het dalende kanaal. Het aandeel heeft 10 dagen in het eerste niveau verbleven 10,61-12,68.
    
    WEEK GRAFIEK: Low: 11,02...High: 12,74. Indicator staat omhoog gericht tegen weerstand. Doorbraak van ...21,9829... levert de week up trend, waarna een terugkeer naar de vorige top 36,38 mogelijk wordt.
15. rationeel 1 april 2016 23:58

    auteur info

    • rationeel

      Lid sinds: 07 okt 2004

      Laatste bezoek: 04 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 22854

      Gegeven: 1806

    •    Aantal posts: 65.808

    Nog even over wat TA is. Het is een verworvenheid van mensen die naar grafieken gingen kijken, en in die grafieken regelmatigheden aantroffen. Zie bijvoorbeeld John J Murphy: Technical analysis of the financial markets. Tegenwoordig heeft de professie zich meester gemaakt van ta en zorgt er voor dat het grootste deel van de aandelen markt in al haar geledingen valt onder HFT. Computers geprogrammeerd met de software van de slimste B wetenschappers die er maar te vinden zijn.
    
    TA zoals de gewone belegger die gebruikt, is geen eenheid. De indicatoren die gebruikt worden verschillen bijvoorbeeld. Evenals de time frames waarop gekeken wordt. de weerstanden en steunen die gebruikt worden, enz.
    
16. Prof. Dollar 2 april 2016 22:54

    auteur info

    • Prof. Dollar

      Lid sinds: 04 mrt 2011

      Laatste bezoek: 03 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 195

      Gegeven: 54

    •    Aantal posts: 2.291

    Offtopic. Maar een echte aanrader om te bekijken...
    
    Voor de mensen die meer verdieping zoeken in vectors (AAV), bekijk deze presentatie van Dave Schaffer (Commissaris bij QURE): Evolving New Synthetic Viruses - Sparking the Gene Therapy Revolution. youtu.be/Y-z6XDg8Rrs
17. flosz 4 april 2016 13:06

    auteur info

    • flosz

      Lid sinds: 13 feb 2008

      Laatste bezoek: 01 jul 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 5298

      Gegeven: 2795

    •    Aantal posts: 7.005

    uniQure Announces Results for Fourth Quarter and Financial Year 2015
    
    AMSTERDAM, the Netherlands, April 4, 2016 uniQure N.V. (QURE), a leader in human gene therapy, today announced audited results for the fourth quarter and year ending December 31, 2015, and provided a corporate overview on its pipeline programs and operations.
    
    "Over the past several months, we announced proof-of-concept results from our Phase I/II clinical trials in Sanfilippo B and hemophilia B. Both studies demonstrated not only encouraging safety and efficacy data, but also validated our proprietary AAV5 technology and insect cell, baculovirus production system in both the brain and the liver," said Dan Soland, CEO of uniQure. "In 2016, we will move closer to advancing these lead programs into pivotal studies and initiate Investigational New Drug (IND)-enabling studies on additional product candidates that are expected to enter human clinical trials in 2017. We are particularly looking forward to sharing longer follow-up data from our ongoing Phase I/II clinical study of AMT-060 in hemophilia B and from the Sanfilippo B patients. Since joining uniQure in December, I am increasingly convinced that our validated technology platform, commercial-scale manufacturing capabilities and broad clinical and preclinical programs will continue to drive our leadership in gene therapy."
    
    Corporate Highlights
    
    Liver/Metabolism Therapeutic Focus Area
    
    Reported Encouraging Top-line Data from Low-Dose Cohort in Phase I/II Study of AMT-060 -- On January 7, 2016, uniQure announced preliminary topline results from the first, low-dose cohort in the ongoing AMT-060-01 Phase I/II Hemophilia B study. Initial results showed that AMT-060 was generally well tolerated and the first two patients that completed at least 12 weeks of follow-up showed promising Factor IX expression levels of 5.5% and 4.5% of normal. Additionally, four out of five patients discontinued recombinant FIX prophylaxis as of January 6, 2016. These early data validate successful transduction of the liver using uniQure's proprietary AAV5 vector. uniQure expects to report results on all five patients from the low-dose cohort at a scientific conference in the second quarter of 2016.
    Initiated Dosing of AMT-060 in High-Dose Cohort -- On March 14, 2016, the Company announced that the first patient in the high-dose cohort of the AMT-060-01 trial had been treated. As of today, 2 patients in the high-dose cohort have been treated. All 8 patients screened so far in the Phase I/II trial have tested negative for anti-AAV5 antibodies.
    CNS Therapeutic Focus Area
    
    Positive Results from Phase I/II Study of AMT-110 in Sanfilippo B -- On September 19, 2015, encouraging results from an academic-sponsored Phase I/II trial in Sanfilippo B using uniQure's novel AAV5-based gene therapy were presented at the European Society of Gene and Cell Therapy (ESGCT) in Helsinki, Finland. In all four patients, researchers verified the restoration of catalytical activity of the NaGlu protein in the cerebrospinal fluid (CSF) from 0% at baseline up to 14-17% of normal at three months and maintained further at 12 months. The trial also demonstrated that incremental cognitive development was maintained in all four patients with no progression of brain atrophy detected via MRI scans. These data validate the effective transmission of the NaGlu gene into the brain with uniQure's proprietary AAV5 viral vector. uniQure expects to present 30-month follow-up data from the four patients in early 2017.
    Sponsorship of Extension Protocol for Phase I/II Study of AMT-110 to Transition to uniQure -- In January 2016, uniQure and the academic consortium comprised of Institut Pasteur, the French Muscular Dystrophy Association, Vaincre les Maladies Lysosomales and Institut National de la Sante et de la Recherche Medicale (INSERM), executed a term sheet reflecting the license of certain data and intellectual property from the consortium-sponsored Phase I/II study of AMT-110 in Sanfilippo B. uniQure and the consortium are currently negotiating the terms of a definitive agreement. Additionally, uniQure has assumed the sponsorship of the Phase I/II extension study, enabling the Company to continue the follow-up of the four patients treated to date.
    Phase I Study in Parkinson's Disease to Complete Enrolling Second Cohort -- A Phase I clinical study in Parkinson's disease led by Krystof Bankiewicz, MD, PhD of the University of California at San Francisco together with John D. Heiss, MD, and colleagues from the National Institutes of Heath, using an AAV-glial cell line-derived neurotrophic factor (GDNF) product licensed from AMGEN for gene therapy applications, has completed enrollment of its first of four six-patient cohorts and is expected to complete the treatment of the second cohort later in the year.
    Preclinical Proof-of-Concept Achieved in Huntington's Disease -- On March 22, 2016, uniQure announced the publication of preclinical data in the March 2016 edition of Molecular Therapy-Nucleic Acids which showed that AMT-130, a novel AAV5-based gene therapy candidate for Huntington's disease, achieved preclinical proof-of-concept. The studies, which were conducted in vitro and in a humanized mouse model, demonstrated silencing of the mutated Huntingtin gene with therapeutic microRNAs delivered via an AAV5 vector. uniQure has selected its lead candidate and has initiated IND-enabling studies.
    Cardiovascular Therapeutic Focus Area
    
    Four Targets Designated by BMS; Advancing S100A1 Gene Therapy Towards IND Filing -- On April 6, 2015, uniQure announced a collaboration with Bristol-Myers Squibb in which the two companies would develop gene therapies for cardiovascular diseases. In total, the parties may collaborate on up to ten targets, of which four have been designated. uniQure and BMS are currently conducting safety and toxicology studies for the S100A1 gene therapy using uniQure's proprietary insect-cell, baculovirus expression system and are advancing towards an IND filing.
    Technology and Manufacturing
18. flosz 4 april 2016 13:09

    auteur info

    • flosz

      Lid sinds: 13 feb 2008

      Laatste bezoek: 01 jul 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 5298

      Gegeven: 2795

    •    Aantal posts: 7.005

    Lexington Facility Operational and in Process of Ramping Up to Commercial-Scale Production -- In 2015, uniQure completed the build-out of its 53,000 sq. ft. fully scalable gene therapy manufacturing plant in Lexington, Massachusetts. The facility is operational and currently producing research batches. Scale-up of AMT-060 production is currently underway and expected to be completed in 2016 in order to supply clinical GMP material for a pivotal study in hemophilia B.
    Designation of AAV Capsid Variants with 4D; Initiating Preclinical Validation -- In the fourth quarter of 2015, uniQure designated specific synthetic AAV capsid variants derived from 4D's proprietary capsid library for further improvement of efficacy in both the CNS and Liver/Metabolism Therapeutic Focus Areas. uniQure will initiate preclinical validation of the designated capsid variants in non-human primates in 2016.
    Designation of Synthetic Liver-Specific Promoters from Synpromics Ltd; Initiating Preclinical Validation-- As part of the cooperation and license agreement signed in January 2015, Synpromics delivered a series of synthetic liver-specific promoters derived from their rationally-designed promoter library technology. uniQure will use these promoters to further improve the therapeutic activity of AAV-vectors in the liver. uniQure will initiate preclinical testing of these promoters in non-human primates during 2016.
    Corporate Finance
    
    Strong Financial Position -- As of December 31, 2015, uniQure had EURO203.5 million of cash on hand, which is expected to fund operations into the second half of 2018. To date, uniQure has received approximately $140 million in upfront and other consideration from BMS. In addition, on April 7, 2015, uniQure closed a follow-on public offering of 3,000,000 ordinary shares at an offering price of $29.50 per share raising a total of $83.2 million.
    Human Resources
    
    Expanding Key Talent -- Over the course of 2015 uniQure has strengthened its management team with experienced industry leaders in its two key locations in Lexington, Massachusetts and Amsterdam, including the appointment of Dan Soland as CEO in December 2015, Matt Kapusta as CFO in January 2015, Dr. Charlie Richard as SVP, R&D Neuroscience in July 2015 and Dr. Deya Corzo, SVP, R&D Liver/Metabolism in July 2015.
    Financial Highlights
    
    As of December 31, 2015, the Company held cash and cash equivalents of EURO203.5 million, compared with EURO53.2 million as of December 31, 2014. The increase was due to the consideration received from BMS during the period and the Company's follow-on offering in April 2015, offset in part by cash used in research, development and general corporate activities.
    
    Revenue for 2015 was EURO9.4 million, compared with EURO4.7 million in 2014. These revenues are primarily related to the Company's collaboration agreements with Bristol-Myers Squibb and Chiesi, as well as Glybera product sales, which commenced in the third quarter of 2015.
    
    Cost of goods sold in 2015 was EURO0.6 million, compared with zero in 2014. Cost of goods sold includes the cost of Glybera product sales and amortization of specific Glybera-related license agreements, which were required to be expensed upon the initiation of commercialization in the third quarter of 2015.
    
    Research and development expenses were EURO46.8 million in 2015, compared to EURO33.9 million in 2014. The increase is related to the continuation of uniQure's Phase I/II clinical study of AMT-060 in hemophilia B, the continued progression of uniQure's other product candidates and increased activity in the Company's U.S. facility.
    
    Selling, general and administrative expenses were EURO19.3 million in 2015, compared with EURO11.2 million in 2014. The increase was primarily due to expenses related to consultants and professional fees associated with business development, expenses related to the Company's follow-on offering conducted in April 2015 and other general and administrative activities.
    
    Other gains/losses were a loss of EURO0.2 million for 2015, compared to a gain of EURO5.8 million in 2014. The loss was primarily attributable to the impact of foreign currency exchange rates on the Company's dollar-denominated deposits.
    
    In the third quarter of 2015, the Company incurred a one-time, non-recurring impairment charge on certain Glybera-related intangible assets of EURO11.6 million related to the revision of the Company's forecasted number of patients treated with Glybera and certain reimbursement-related developments in Europe.
    
    The net loss for the fourth quarter of 2015 was EURO14.1 million, or EURO0.58 per share, compared with EURO11.2 million, or EURO0.62 per share, for the fourth quarter of 2014. The net loss for the full years 2015 and 2014 was EURO71.5 million, or EURO3.24 per share and EURO37.0 million, or EURO2.16 per share, respectively.
    
    For further financial information for the period ending December 31, 2015, please refer to the financial statements appearing at the end of this release.
19. flosz 4 april 2016 15:41

    auteur info

    • flosz

      Lid sinds: 13 feb 2008

      Laatste bezoek: 01 jul 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 5298

      Gegeven: 2795

    •    Aantal posts: 7.005

    De link erbij: www.uniqure.com/uploads/News/160404%2...
    Steevast eerst via Yahoo etc., uren later op de QUREsite en neverever op de deurmat van mijn mailbox.
20. T. Montana 4 april 2016 20:34

    auteur info

    • T. Montana

      Lid sinds: 23 okt 2015

      Laatste bezoek: 09 mei 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 22

      Gegeven: 46

    •    Aantal posts: 390

    Jefferies
    uniQure N.V. (QURE): Narrower 4Q15 Loss; AMT-060 High-Dose Data in Hemophilia B by ~YE16
    Rating BUY
    Price Target $36.00
    Price $12.75
    
    Key Takeaway
    Narrower 4Q15 net loss of ~€14.1M on higher revenues; ~€204M at YE15 sufficient into 2H18 per QURE. QURE has initiated dosing in 2 pts in the high-dose cohort for AMT-060 in hemophilia B, with data potentially by ~YE16. While current EV of ~$90M is not expensive, meaningful upside, barring potential buyout, likely depends on clear clinical benefits of its products.
    
    Narrower 4Q15 net loss of ~€14.1M (vs. our loss of €16.8M) on higher revenues of ~€3.6M (vs. ours of ~€1.5M) and in-line OpEx (COGS/R&D/SG&A) of ~€17.8M (vs. ours of ~€17.3M). Cash of ~€203.5M at end-4Q15 should be sufficient into 2H18 per QURE.
    
    Ph1/2 dosing in high-dose cohort for AMT-060 for the treatment of hemophilia B initiated as of 3/14/16, with data potentially by YE16. QURE has dosed 2 pts as of 4/4/16 and notes that all 8 pts screened for the high-dose cohort (2x10^13 gc/kg) have been negative for anti-AAV5 antibodies. Preliminary Ph1/2 data from 5 pts in the low-dose cohort (5x10^12 gc/kg) is expected in 2Q16; note that early topline results on 2 pts data was released on 1/7/16, showing F9 expression of 5.5%/4.5% at ~20/12 wks of follow-up post treatment.
    
    Upcoming clinical events include: (1) Ph1/2 preliminary data from 5 pts in the low-dose cohort in 2Q16; (2) regulatory pathway for AMT-060 & AMT-110 to be established in 2016/early-2017; (3) IND-enabling studies for hemophilia A to begin in 2016; (4) at least 1 new program each in liver & CNS to be nominated in 2016; (5) validation testing of 4D Synthetic AAV candidates to begin in 2016; and (6) 30-mo follow-up Ph1/2 data for AMT-110 in Sanfilippo B in early-2017.
    
    Valuation/Risks
    Our $36 PT is based on an NPV analysis of ~$9/sh for S100A1 in CHF/~$9/sh for additional CV targets with BMY, ~$3/sh for AMT-110 in Sanfilippo B, and ~$15/sh for technology value, discounted at 13% annually. Risks include: (1) yet-to-be proven clinical utility/commercial potential of gene therapy & (2) pipeline delays/failure.
    
21. flosz 4 april 2016 20:49

    auteur info

    • flosz

      Lid sinds: 13 feb 2008

      Laatste bezoek: 01 jul 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 5298

      Gegeven: 2795

    •    Aantal posts: 7.005

    Thx! twitter.com/floszcrxl/status/71705991...