Beleggen.nl Markt MonitorMarkt Monitor

uniQure Terug naar discussie overzicht

Wat is de waarde van uniQure?

7.836 Posts
Pagina: «« 1 ... 227 228 229 230 231 ... 392 »» | Laatste | Omlaag ↓
  1. Prof. Dollar 11 juni 2016 12:43
    quote:

    Dogder schreef op 11 juni 2016 12:30:

    Wat een hoge leeftijd gebruiken hun als je vergelijkt met Spark
    Dat viel mij ook op.

    De reden achter de populatiekeuze is mij onduidelijk. Mogelijk dat de populatie dan overeenkomt met die van uit de St. Jude studie? Of men wil er later een leeftijdsanalyse op los laten? Bij de jongste patiënt is het grootste effect (tussen begin en eind) gerealiseerd en dat is een interessant/positief gegeven. Er is wel een gevaar als de resultaten van QURE klakkeloos worden vergelijken met die van ONCE, wiens patiënten veel jonger zijn.

    Desalniettemin, een mooi resultaat! En als het tweede cohort een dosis-gerelateerde FIX activity laat zien dan is het nog mooier.
  2. T. Montana 11 juni 2016 12:57
    quote:

    Prof. Dollar schreef op 11 juni 2016 12:43:

    [...]
    Dat viel mij ook op.

    De reden achter de populatiekeuze is mij onduidelijk. Mogelijk dat de populatie dan overeenkomt met die van uit de St. Jude studie? Of men wil er later een leeftijdsanalyse op los laten? Bij de jongste patiënt is het grootste effect (tussen begin en eind) gerealiseerd en dat is een interessant/positief gegeven. Er is wel een gevaar als de resultaten van QURE klakkeloos worden vergelijken met die van ONCE, wiens patiënten veel jonger zijn.

    Desalniettemin, een mooi resultaat! El als het tweede cohort een dose-gerelateerde FIX activity laat zien dan is het nog mooier.
    Dank prof. Meestal krijg ik de berichten direct, maar heb nog niets zien binnenkomen. Ziet er inderdaad goed uit, maar de taal is o zo voorzichtig met "encouraged" "hopeful" enz. Zonder te veel te beloven en slagen om de arm geven deze resultaten toch reden om wat hoger van de toren te blazen? Eens zien hoe ONCE uitpakt. V.w.b. de populatiekeuze, wellicht dat deze veel beter de realiteit/markt weerspiegelt. Stel ze gaan alleen in jonge patiënten, dan zal de FDA misschien vragen "kan dit wel worden geëxtrapoleerd naar de gehele populatie?" Dus een kwestie van eerlijkheid duurt het langst.
  3. Prof. Dollar 12 juni 2016 23:04
    Er viel mij nog iets op in de data. Een mogelijk interessant gegeven...

    Daarvoor moeten we eerst terug naar de Preliminary Topline Results van afgelopen januari waarin staat:

    "The first two patients out of five in the low dose cohort have completed at least 20 and 12 weeks of follow up and had central-lab-confirmed FIX expression levels of 5.5% and 4.5% of normal, respectively at the cutoff date of December 16th, 2015."

    Als we nu in de tabel kijken na 6 maanden dan lezen we bij de eerste twee patiënten respectievelijk: FIX expression levels of 6.3% and 5.4% of normal.

    Met andere woorden we zien dat over tijd het effect zich iets heeft versterkt (terwijl de meesten bang waren voor een afzwakking).
  4. Fartknock 13 juni 2016 16:19
    Waarde Uniqure: Ongeveer 240 miljoen euro. Geld in kas: Zo'n 165 miljoen. Waarde al die jaren onderzoek: 240 - 165 = 75 miljoen.
  5. T. Montana 13 juni 2016 17:28
    quote:

    Prof. Dollar schreef op 12 juni 2016 23:04:

    Er viel mij nog iets op in de data. Een mogelijk interessant gegeven...

    Daarvoor moeten we eerst terug naar de Preliminary Topline Results van afgelopen januari waarin staat:

    "The first two patients out of five in the low dose cohort have completed at least 20 and 12 weeks of follow up and had central-lab-confirmed FIX expression levels of 5.5% and 4.5% of normal, respectively at the cutoff date of December 16th, 2015."

    Als we nu in de tabel kijken na 6 maanden dan lezen we bij de eerste twee patiënten respectievelijk: FIX expression levels of 6.3% and 5.4% of normal.

    Met andere woorden we zien dat over tijd het effect zich iets heeft versterkt (terwijl de meesten bang waren voor een afzwakking).
    Goed punt! Waarom vestigen ze daar zelf niet de aandacht op? Het lijkt erop alsof de markt de ONCE data als beter inschat (plus luide support van KOLs).
  6. Prof. Dollar 13 juni 2016 18:55
    quote:

    Prof. Dollar schreef op 11 juni 2016 14:51:

    Wat ook opvalt is dat QURE ineens de term Factor IX Activity gebruikt (eerder sprak men van Expression).
    En dan nu het antwoord op het verschil: expression niet altijd betekenisvol omdat sommige patiënten niet-functionele Factor IX produceren (express), vandaar de voorkeur voor activity.
  7. T. Montana 13 juni 2016 19:54
    Van je vrienden moet je het hebben:
    Jefferies
    uniQure N.V. (QURE): AMT-060 for Hemophilia B Not Competitive at Low Dose; High Dose Data at ~YE16
    Rating BUY
    Price Target $28.00 (from $36.00)
    Price $11.81
    Key Takeaway
    Updated AMT-060 data for hemophilia B at EHA is ~in-line with prior data (FIX levels up to 6.9%). However, it's not competitive vs. ONCE's SPK-9001 (26%-41% FIX levels at ~1/10th of AMT-060 dose). Given the rapidly evolving gene therapy landscape & emerging strong competitive data, we reset PT at $28 largely on our adjusted view on QURE’s technology value.

    At EHA, data from all 5 hemophilia B pts in AMT-060 Ph1/2 low-dose cohort (5x1012 gc/kg) at 6mo follow-up shows durable FIX levels of <2%-6.9%. Recall preliminary data from low-dose cohort (n=2) presented on 1/7/16 showed FIX expression of 5.5%/4.5% at ~20/12 wks post-tx. At European Hematology Association (EHA) in Copenhagen, 5 pts on the low-dose showed FIX levels of <2%, 3.1%, 4.6%, 6.4% & 6.9%. Four of five pts were able to discontinue prophylactic rFIX; the fifth pt (FIX level <2%) had a trend toward fewer bleeds. One pt experienced a mild, transient, asymptomatic ALT elevation at ~10 wks post-tx which resolved following 8wks of tapering prednisolone doses.

    High-dose cohort data (4x the low-dose [2x1013 gc/kg], n=5) is expected by YE16; however, QURE does not seem to expect ~4x higher FIX levels (vs. low dose). Non-human primate (NHP) data showed dose-dependent increases in FIX levels, but not in a linear manner. Even with potential ~2x increases in FIX levels at the high dose, AMT-060 would still not be as compelling as competitor's data.

    Competitor data from Spark Therapeutics' (ONCE, Hold)/Pfizer's (PFE, Buy) hemophilia B gene therapy candidate SPK-9001 shows much higher FIX levels (26%-41%) at ~1/10th of AMT-060 dose (FIX levels of 28%/41%/26%/33% at 26/15/10/7 wks post-tx at dose of 5x1011 vg/kg); no elevations in transaminase >1.5x ULN, thus no need for steroids. One FIX concentrate infusion was required for a suspected ankle bleed 2 days post-tx, but otherwise none of the pts received regular FIX concentrate infusion.
  8. NielsjeB 13 juni 2016 20:47
    LR $QURE Hemophilia Data Promising but Room for Improvement and Competition Looms
    Outperform $ONCE $SGMO $BMRN
    twitter.com/tgtxdough/status/74240294...

    LR $ONCE data for SPK-9001 highly impressive.
    • Still premature declare winner hemophilia B gene therapy,but FIX-Padua data very impressive
    twitter.com/tgtxdough/status/74240190...
  9. [verwijderd] 13 juni 2016 22:26
    Ik weet niet hoe het met jullie zit maar ik heb vandaag een mijlpaal bereikt. Voor het eerst sinds ik in AMT/Qure stapte (2009?) is de waarde van mijn belegging lager dan de inleg. Maar de klapper van vandaag kent nauwelijks precedent. Verklaring, iemand? Want de rest van mijn biotech dendert ook wel naar beneden maar niet met dubbel digits.
  10. [verwijderd] 13 juni 2016 23:29
    quote:

    Fartknock schreef op 13 juni 2016 16:19:

    Waarde Uniqure: Ongeveer 240 miljoen euro. Geld in kas: Zo'n 165 miljoen. Waarde al die jaren onderzoek: 240 - 165 = 75 miljoen.
    Dan doe je in de communicatie toch iets niet good. Be good and tell it? Kan me niet voorstellen dat de grote college aandeelhouders hier blij mee zijn. Moet je kijken hoe peers zoals genmab (2x voorpagina FD) Galapagos en anderen consequent positief in het nieuws komen.
  11. Hunter300 14 juni 2016 08:29
    Ik vraag me eerlijk gezegd af wat nu de toegevoegde waarde is geweest van het aanstellen van de nieuwe CEO, de plant in de USA en de IPO aan de nasdaq. Als je je verkleed als een Amerikaan, maakt het je nog geen Amerikaan. En Amerikanen zullen je altijd als zodanig blijven behandelen, tenzij je iets hebt wat zij nog niet hebben. Wat heeft Uniqure op dit moment nog waar de Amerikanen op zitten te wachten?
  12. RW1963 14 juni 2016 09:07
    quote:

    rationeel schreef op 13 juni 2016 23:44:

    Met GROOT volume een lange rode candle. Het aandeel staat over sold.
    Knap dat je nog elke dag doorgaat met die onzin te verkondigen.

    Het komt zoals het komt. Kaarsen zeggen niets.
7.836 Posts
Pagina: «« 1 ... 227 228 229 230 231 ... 392 »» | Laatste |Omhoog ↑

Neem deel aan de discussie

Word nu gratis lid van Beleggen.nl

Al abonnee? Log in

Direct naar Forum

Zoek alfabetisch op forum

  1. A
  2. B
  3. C
  4. D
  5. E
  6. F
  7. G
  8. H
  9. I
  10. J
  11. K
  12. L
  13. M
  14. N
  15. O
  16. P
  17. Q
  18. R
  19. S
  20. T
  21. U
  22. V
  23. W
  24. X
  25. Y
  26. Z
Forum # Topics # Posts
Aalberts 466 7.074
AB InBev 2 5.521
Abionyx Pharma 2 29
Ablynx 43 13.356
ABN AMRO 1.582 51.745
ABO-Group 1 22
Acacia Pharma 9 24.692
Accell Group 151 4.132
Accentis 2 267
Accsys Technologies 23 10.753
ACCSYS TECHNOLOGIES PLC 218 11.686
Ackermans & van Haaren 1 191
ADMA Biologics 1 34
Adomos 1 126
AdUX 2 457
Adyen 14 17.754
Aedifica 3 919
Aegon 3.258 322.882
AFC Ajax 538 7.088
Affimed NV 2 6.297
ageas 5.844 109.895
Agfa-Gevaert 14 2.051
Ahold 3.538 74.341
Air France - KLM 1.025 35.083
AIRBUS 1 12
Airspray 511 1.258
Akka Technologies 1 18
AkzoNobel 467 13.042
Alfen 16 24.931
Allfunds Group 4 1.493
Almunda Professionals (vh Novisource) 651 4.251
Alpha Pro Tech 1 17
Alphabet Inc. 1 406
Altice 106 51.198
Alumexx ((Voorheen Phelix (voorheen Inverko)) 8.486 114.823
AM 228 684
Amarin Corporation 1 133
Amerikaanse aandelen 3.837 243.389
AMG 971 133.699
AMS 3 73
Amsterdam Commodities 305 6.697
AMT Holding 199 7.047
Anavex Life Sciences Corp 2 491
Antonov 22.632 153.605
Aperam 92 15.017
Apollo Alternative Assets 1 17
Apple 5 383
Arcadis 252 8.785
Arcelor Mittal 2.034 320.776
Archos 1 1
Arcona Property Fund 1 286
arGEN-X 17 10.326
Aroundtown SA 1 219
Arrowhead Research 5 9.745
Ascencio 1 28
ASIT biotech 2 697
ASMI 4.108 39.269
ASML 1.766 108.119
ASR Nederland 21 4.502
ATAI Life Sciences 1 7
Atenor Group 1 510
Athlon Group 121 176
Atrium European Real Estate 2 199
Auplata 1 55
Avantium 32 13.687
Axsome Therapeutics 1 177
Azelis Group 1 64
Azerion 7 3.404