Beleggen.nl
Uitgebreid zoeken
Markt MonitorMarkt Monitor

uniQure Terug naar discussie overzicht

Wat is de waarde van uniQure?

7.835 Posts
Pagina: «« 1 ... 304 305 306 307 308 ... 392 »» | Laatste | Omlaag ↓
  1. [verwijderd] 8 december 2017 16:27

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    de breyde schreef op 7 december 2017 16:50:

    Gezien de bewegelijkheid van de koers zou je kunnen traden in dit aandeel,
    heeft iemand hier ervaring mee.???

    Ik heb ze zelf voor de lange termijn en heb een poosje terug nog wat bijgekocht. Ik kon toen geen bied/laat boekje vinden waar iets meer diepte staat, maar die moet er volgens mij wel zijn. Misschien dat iemand een linkje heeft hiervoor?
  2. de breyde 8 december 2017 17:40

    • de breyde

      Lid sinds: 21 sep 2012

      Laatste bezoek: 07 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 10

      Gegeven: 4

    •    Aantal posts: 88

    Het nadeel voor traden iN Qure is dat je geen spread van de koers kan zien met de bijbehorende aandelen.
    Kun je via Binck of via een andere site in de Nasdaq orders kijken???
  9. [verwijderd] 11 december 2017 15:21

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    Uniqure (NASDAQ: QURE) today announced updated results from its ongoing, dose-ranging Phase I/II trial of AMT-060, its investigational gene therapy in patients with severe hemophilia B. The data includes up to two years of follow-up from the low-dose cohort and up to 18 months of follow-up from the second, higher-dose cohort.

    The AAV5-based AMT-060 remains safe and well-tolerated with up to two years of follow-up, with no new serious adverse events and no development of inhibitors. No patient in the study has had any loss of Factor IX (FIX) activity or capsid-specific, T-cell-mediated immune response.

    Eighteen-month follow-up data from the second-dose cohort continue to show stable FIX activity with substantial improvement in disease state in all five patients, including the discontinuation of routine prophylactic FIX infusions in all patients that previously required chronic replacement therapy. The annualized spontaneous bleeding rate for the second dose cohort declined 89% to a mean of 0.3 bleeds after gene transfer. In the last year of follow-up, no patient in the second cohort has reported any spontaneous bleeds.

    These clinical data were presented this morning in an oral presentation at the 58th American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting taking place in Atlanta, Georgia.

    "We continue to observe a therapeutic benefit from AMT-060 that is clearly superior to patients’ previous prophylactic FIX replacement therapy regimen, with stable elevations in Factor IX levels and a cessation of spontaneous bleeds," stated Professor Frank W.G. Leebeek, M.D. Ph.D. of the Erasmus University Medical Center in Rotterdam, the Netherlands.

    "Most importantly, the AAV5-based AMT-060 remains safe and well-tolerated, with no loss of FIX activity, no activation of T-cell response and no development of inhibitors for any of the 10 patients in the study, up to two years after treatment. The safety profile observed in this study continues to suggest that the AAV5 vector offers long-term safety, efficacy and the potential for broad application in hemophilia B patients.”

    uniQure announced in October that, following meetings with the FDA and EMA, it plans to initiate a pivotal study in 2018 with AMT-061, which combines an AAV5 vector with the FIX-Padua mutant. AMT-061 and AMT-060 are identical in structure apart from two nucleotide substitutions in the coding sequence for FIX. The gene variant, referred to as FIX-Padua, has been reported in multiple preclinical and nonclinical studies to provide an approximate 8 to 9-fold increase in FIX clotting activity compared to the wild-type FIX gene. All other critical quality attributes of AMT-061 are expected to be comparable to those of AMT-060, as AMT-061 utilizes the same AAV5 capsid and proprietary insect cell-based manufacturing platform.

    “These data give us continued confidence that our AAV5-based gene therapies offer multi-year durability, superior safety and broad applicability as a result of a favorable immunogenicity profile compared to other AAV vectors,” stated Matthew Kapusta, chief executive officer of uniQure. “We believe AMT-061 has the potential to provide curative benefits to nearly all hemophilia B patients, without the complications associated with capsid-related immune responses. Preparations for the pivotal study are underway and the manufacturing of AMT-061 for clinical use has been initiated.”

    Phase 1/2 Trial Overview The AMT-060 gene therapy consists of a codon-optimized wild type FIX gene cassette, the LP1 liver promoter and an AAV5 viral vector manufactured by uniQure using its proprietary insect cell-based technology platform.

    The Phase I/II, open-label, multi-center study includes 10 patients each receiving a one-time, 30-minute, intravenous administration of AMT-060, without the prophylactic use of corticosteroids.
    The study includes two dose cohorts of five patients each, with the first cohort receiving 5x1012 gc/kg and the second cohort receiving 2x1013 gc/kg.
    Nine patients in the trial were classified as having severe (<1% FIX activity) hemophilia. One patient in the low-dose cohort had a moderate/severe (1.5% FIX activity) phenotype.
    Data Update from Phase I/II Clinical Trial of AMT-060 in Hemophilia B Patients

    Data as of October 26, 2017:

    All 10 patients in the study have demonstrated improvements in their disease state as measured by reduced FIX replacement therapy and bleeding frequency.
    In the second-dose cohort, no spontaneous bleeds have been reported in the last year of follow-up, with a reduction in the annualized spontaneous bleed rate of 89% compared to the one-year period prior to administration of AMT-060. Total bleeds were reduced by 75%.
    As previously announced, eight of the nine patients that required chronic FIX infusions prior to administration of AMT-060 have discontinued prophylaxis after treatment. All eight patients remained prophylaxis-free at the last follow-up.
    Across both dose cohorts, cumulative annualized FIX consumption decreased by 84%, from 2.64 million to 428,554 IU.
    Through up to 18 months of follow-up among the five patients in the second-dose cohort, the mean steady-state FIX activity persisted at approximately 7% of normal. The mean FIX activity at the last follow-up (18 months) was 8.1%, ranging from 4.2% to 11.1%.
    About Hemophilia BHemophilia B is a serious and rare inherited disease in males characterized by insufficient blood clotting. The condition can lead to repeated and sometimes life-threatening episodes of external and internal bleeding following accidental trauma or medical interventions. Severe hemophilia is characterized by recurrent episodes of spontaneous joint bleeds, that cause long-term damage to the joints resulting in disabling arthropathy. Bleeds may be fatal if they occur in the brain. The deficient blood clotting results from the lack of functional human Factor IX, or hFIX. Treatment of hemophilia B today consists of prophylactic or on-demand protein replacement therapy, in which one to three times weekly intravenous administrations of plasma-derived or recombinant hFIX are required to prevent bleeding and once daily infusions in case bleeding occurs. Hemophilia B occurs in approximately 1 out of 30,000 live births.
  13. [verwijderd] 11 december 2017 16:39

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    de breyde schreef op 8 december 2017 17:40:

    Het nadeel voor traden iN Qure is dat je geen spread van de koers kan zien met de bijbehorende aandelen.
    Kun je via Binck of via een andere site in de Nasdaq orders kijken???
    Ik kijk ook wel naar yahoo finance: finance.yahoo.com/quote/QURE?p=QURE

    Benieuwd of er nog andere sites zijn die wat meer informatie geven over realtime koersverloop.
  14. de breyde 11 december 2017 17:37

    • de breyde

      Lid sinds: 21 sep 2012

      Laatste bezoek: 07 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 10

      Gegeven: 4

    •    Aantal posts: 88

    Yahoo link lijkt mij de meest geschikte informatie om te traden.

    Ik ga het met kleine aantallen proberen.

    Het verschil in de laag/hoog is dagelijks erg hoog.

    Het is het te proberen, om zo extra resultaat binnen te halen.
  18. T. Montana 11 december 2017 23:30

    • T. Montana

      Lid sinds: 23 okt 2015

      Laatste bezoek: 09 mei 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 22

      Gegeven: 46

    •    Aantal posts: 390

    quote:

    Prof. Dollar schreef op 11 december 2017 19:38:

    Offtopic

    Vandaag krijgt ONCE er flink van lang met ruim -30% op de borden. Reden: bedenkelijke update Hemofilie A resultaten.
    Is dat ook gepartnered met Pfizer? Lijkt erop alsof ONCE straks met lege handen staat in hemofilie a en b als QURE even doorhaalt. Begrijp niet goed waarom QURE naar beneden gaat. Vanwege data over een product waar ze toch niet mee verder gaan? Enfin, was een paar uitzonderingen daargelaten ook geen topdag voor biotech.
  19. T. Montana 12 december 2017 00:07

    • T. Montana

      Lid sinds: 23 okt 2015

      Laatste bezoek: 09 mei 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 22

      Gegeven: 46

    •    Aantal posts: 390

    www.cnbc.com/video/2017/12/11/spark-t...

    Interview met Spark CEO op CNBC. Ik heb mijn kritiek over management van QURE nooit onder stoelen of banken gestoken, maar ik moet bekennen dat het recente interview met Kapusta - was het op de Leerink conference? sowieso goed was en vandaag wel zeer gunstig afsteekt bij het geblaat van Sparks CEO Marrazzo die niet verder komt dan "we're incredibly excited," en dat 25 keer in 4 minuten. Klinkt meer als de opwinding van het kijken in de afgrond.
  20. Prof. Dollar 12 december 2017 12:17

    • Prof. Dollar

      Lid sinds: 04 mrt 2011

      Laatste bezoek: 08 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 195

      Gegeven: 54

    •    Aantal posts: 2.291

    quote:

    T. Montana schreef op 11 december 2017 23:30:

    [...]
    Is dat ook gepartnered met Pfizer? Lijkt erop alsof ONCE straks met lege handen staat in hemofilie a en b als QURE even doorhaalt. Begrijp niet goed waarom QURE naar beneden gaat. Vanwege data over een product waar ze toch niet mee verder gaan? Enfin, was een paar uitzonderingen daargelaten ook geen topdag voor biotech.
    ONCE heeft het Hemofilie A programma in eigen beheer.

    Hopelijk hoeven wij niet al te lang meer te wachten op een update van QURE over hun Hemofilie A programma. Presentatie op de Annual Meeting of the Society of Thrombosis and Haemostasis (GTH) 2018? www.gth2018.org/ Of anders wat later in het jaar op de 23rd Congress of European Hematology Association (EHA)? ehaweb.org/congress/23rd-c/key-inform...

    En een publicatie met 'Key Initiatives 2018 and Vision for 2019' zou ook mooi zijn. Schept een verwachting.
  21. [verwijderd] 12 december 2017 19:25

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    giraf+4 schreef op 11 december 2017 19:37:

    Streber. Real time koersverloop is ook zichtbaar op:
    www.nasdaq.com/symbol/qure/real-time

    Dank je, dat is inderdaad ook een leuke site!
    Ik zie ook hier helaas geen orderboek; volgens mij heb ik een ergens een keer een site gezien met de realtime koers en een orderboek van om en nabij de 5 regels diepte. Naar aanleiding van de vraag van 'de breyde' ging ik zoeken, maar heb 'm nog niet gevonden :-)
7.835 Posts
Pagina: «« 1 ... 304 305 306 307 308 ... 392 »» | Laatste |Omhoog ↑

Neem deel aan de discussie

Word nu gratis lid van Beleggen.nl

Al abonnee? Log in

Direct naar Forum

Zoek alfabetisch op forum

  1. A
  2. B
  3. C
  4. D
  5. E
  6. F
  7. G
  8. H
  9. I
  10. J
  11. K
  12. L
  13. M
  14. N
  15. O
  16. P
  17. Q
  18. R
  19. S
  20. T
  21. U
  22. V
  23. W
  24. X
  25. Y
  26. Z
Forum # Topics # Posts
Aalberts 466 7.001
AB InBev 2 5.483
Abionyx Pharma 2 29
Ablynx 43 13.356
ABN AMRO 1.582 51.206
ABO-Group 1 22
Acacia Pharma 9 24.692
Accell Group 151 4.132
Accentis 2 264
Accsys Technologies 23 10.528
ACCSYS TECHNOLOGIES PLC 218 11.686
Ackermans & van Haaren 1 188
ADMA Biologics 1 34
Adomos 1 126
AdUX 2 457
Adyen 14 17.651
Aedifica 3 901
Aegon 3.258 322.669
AFC Ajax 538 7.086
Affimed NV 2 6.288
ageas 5.844 109.885
Agfa-Gevaert 14 2.048
Ahold 3.538 74.294
Air France - KLM 1.025 35.000
AIRBUS 1 11
Airspray 511 1.258
Akka Technologies 1 18
AkzoNobel 467 13.036
Alfen 16 24.334
Allfunds Group 4 1.468
Almunda Professionals (vh Novisource) 651 4.251
Alpha Pro Tech 1 17
Alphabet Inc. 1 405
Altice 106 51.198
Alumexx ((Voorheen Phelix (voorheen Inverko)) 8.486 114.813
AM 228 684
Amarin Corporation 1 133
Amerikaanse aandelen 3.835 242.758
AMG 971 133.102
AMS 3 73
Amsterdam Commodities 305 6.686
AMT Holding 199 7.047
Anavex Life Sciences Corp 2 485
Antonov 22.632 153.605
Aperam 92 14.936
Apollo Alternative Assets 1 17
Apple 5 380
Arcadis 252 8.731
Arcelor Mittal 2.033 320.583
Archos 1 1
Arcona Property Fund 1 286
arGEN-X 17 10.288
Aroundtown SA 1 219
Arrowhead Research 5 9.716
Ascencio 1 26
ASIT biotech 2 697
ASMI 4.108 39.082
ASML 1.766 106.069
ASR Nederland 21 4.451
ATAI Life Sciences 1 7
Atenor Group 1 470
Athlon Group 121 176
Atrium European Real Estate 2 199
Auplata 1 55
Avantium 32 13.610
Axsome Therapeutics 1 177
Azelis Group 1 64
Azerion 7 3.390