uniQure Terug naar discussie overzicht

Hemofilie B; nog steeds on track?

1. [verwijderd] 14 november 2013 14:27

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   quote:

   Tex Mex schreef op 14 november 2013 11:06:

   Graag gedaan en dank voor de link. Heb al geruime tijd met veel waardering de bijdragen van o.a. Prof. Dollar en Ivet gelezen. Derhalve blij dat ik ook een keer een zinnige bijdrage kan leveren aan dit kwalitatief/inhoudelijk goede forum.
   
   Dit was inderdaad de missing link die nog ontbrak in mijn verhaal. Hoewel ik het ook niet zeker weet, lijkt het mij alleszins redelijk om te veronderstellen dat de rechten op de vector zijn mee verhuisd van AMT naar UniQure.
   
   In mei 2014 zou de hemofilie studie volgens clinicaltrials afgerond moeten zijn ('primary completion'). Het zou mooi zijn als dan 180 dagen na verschijnen prospektus t.b.v. IPO mooie resultaten gebracht kunnen worden. Wellicht samen met clinical data met betrekking tot porfyrie, die in 2014 worden verwacht en start clinical trial San Fillipo. De porfyrie trial is overigens niet aangemeld in clinicaltrials.gov, waarschijnlijk omdat het een studie betreft die in Europa wordt uitgevoerd. Maar dat is niet iets voor op het hemofilie draadje...
   

   Dat zou een strategie/ het vooruitzicht van de beursgang kunnen zijn, na de locked up positieve resultaten hemo b.
   Goed dit te lezen !
2. Prof. Dollar 14 november 2013 14:38

   auteur info

   • Prof. Dollar

     Lid sinds: 04 mrt 2011

     Laatste bezoek: 15 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 195

     Gegeven: 54

   •    Aantal posts: 2.291

   quote:

   bilbo3 schreef op 14 november 2013 14:14:

   [..]
   dit is de studie van Uniqure, maar ook sparks verwijst hiernaar. mijn vraag is voor wie zijn de studieresultaten en rechten?
   [..]
   

   Maandag mag Aldag daar antwoord op geven. ;-)
3. Tex Mex 14 november 2013 16:12

   auteur info

   • Tex Mex

     Lid sinds: 10 sep 2013

     Laatste bezoek: 05 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 26

     Gegeven: 8

   •    Aantal posts: 192

   Het volgende citaat is gekopieerd uit het stuk dat Bilbo3 op 7 november in dit draadje heeft gepost:
   
   “I think it’s incredibly exciting, and I say that even though these people are my competitors,” she said. Dr. High is listed as a co-author of the report because her laboratory helped monitor the patients and provided proof for regulators that the virus would not insert its human gene into the patients’ sperm and make the change hereditary.
   
   Ze is co-auteur omdat haar lab voor deze publicatie in de NEJM heeft aangetoond dat het ingebrachte gen niet bij voortplanting kan worden doorgegeven (wat tot zorgen van de toezichthouders had kunnen leiden als dat wel zo was). Dit zou ze theoretisch op verzoek van iedere vector voor iedere willekeurige genetische aandoening kunnen testen, vermoed ik. Het staat mijns inziens dus los van welke vector wordt gebruikt voor het inbrengen van het gen en hoe effectief dit gen is als gaat om het tot expressie brengen van factor IX, dat is niet wat door de 'Philadelphia' groep is bestudeerd. Dat wordt door de St. Jude's collaboration onderzocht en dat is wat voor ons als beleggers in UniQure relevant is, aangezien de vector door UniQure geleverd wordt, en ik veronderstel straks ook het eindproduct.
   Wellicht heeft dr. High ook een bijdrage geleverd aan het meten van de immuunrespons van het patienten die het medicijn kregen toegediend, volgens mij haar specifieke deskundigheid. Het levert haar misschien geen commerciele rechten op, maar wel een co-auteurschap in een van de meest gerenommeerde medische tijdschriften (NEJM).
   
   Maar misschien is iemand in staat om a.s. maandag deze vraag, of UniQure en Spark inderdaad elkaars competitors (aldus dr. High) zijn, aan Aldag zelf te stellen. Dan weten we het zeker, ik interpreteer alleen maar. Aldag die zelf trouwens ook voor een (niet onaanzienlijk) deel in certificaten B wordt uitbetaald, en dus voor een groot deel dezelfde belangen als de overige certificaat B-houders heeft.
   
4. flosz 14 november 2013 16:15

   auteur info

   • flosz

     Lid sinds: 13 feb 2008

     Laatste bezoek: 01 jul 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 5298

     Gegeven: 2795

   •    Aantal posts: 7.005

   quote:

   Tex Mex schreef op 14 november 2013 11:06:

   In mei 2014 zou de hemofilie studie volgens clinicaltrials afgerond moeten zijn ('primary completion'). Het zou mooi zijn als dan 180 dagen na verschijnen prospektus t.b.v. IPO mooie resultaten gebracht kunnen worden. Wellicht samen met clinical data met betrekking tot porfyrie, die in 2014 worden verwacht en start clinical trial San Fillipo. De porfyrie trial is overigens niet aangemeld in clinicaltrials.gov, waarschijnlijk omdat het een studie betreft die in Europa wordt uitgevoerd.
   

   Mbt Hemophilia B: mei 2014 was in eerste instantie feb.2014, met nog wat wijzigingen zou dit idd. "mooi" uit kunnen komen.
   **********
   Ter aanvulling mbt AIP:
   
   We are proud to present you a new project which has come up from the enormous effort of people involved in finding out how to mitigate the disastrous effects in patients suffering from Acute Intermittent Porphyria (AIP).
   The Project AIPGENE: A novel gene therapy treatment for Acute Intermittent Porphyria (261506) stems from the need to investigate new approaches for AIP disease. This allows us to offer the possibility of a novel treatment to mitigate AIP, which might cover the needs of these patients, offering them a better quality of life.
   By taking advantage of new technologies, a group of interested scientists has established a productive collaboration that aims to mitigate the disastrous effects of AIP in patients, significantly improving the quality of life of patients suffering from this disease.
   This Collaborative Project involves seven partners from four different European countries and it is co-financed under the European Commission’s 7th Framework Programme for Research, within the topic HEALTH.2010.2.4.4-1: Clinical development of substances with a clear potential as Orphan Drugs. The project is co-ordinated by the Center for Applied Medical Research (CIMA), a European Center of excellence for Research, established in 2004 and located in Pamplona, Spain. The other partners
   implicated are AMT Biopharma (Netherlands), Clínica Universidad de Navarra (Spain), the Karolinska University Hospital (Sweden), the National Center for Tumor Diseases (Germany), Digna Biotech (Spain) and the Hospital 12 de Octubre (Spain). The principal aim of the AIPGENE project is to develop the clinical potential
   www.aipgene.org/
   
   www.aipgene.org/theproject/wp1.html
   AMT(UniQure) leads and coordinates WP1: AAV5-AAT-PBGD GMP production and Validation. AMT will produce AAV5-AAT-PBGD and they will develop the assay and validation for the release of the I/II clinical batches. AMT is also implicated in WP2 and WP3.
   
   About the AIP Phase I study
   The Phase I will enroll eight patients with severe AIP at two centers: the Clinical University of Navarra, Pamplona, Spain, and the 12 de Octubre University Hospital,, Madrid, Spain. The study’s primary objective is the assessment of safety and determination of the maximum tolerated dose. Secondary objectives include tolerability of treatment, pharmacokinetics, changes in the levels of surrogate markers of activity including porphobilinogen (PBG) and delta-aminolevulinic acid (ALA), and assessment of symptom control, neuro-psychological changes and quality of life. All patients will be followed for one year, and the interim results of the Phase I are expected in Q3 2013.
   www.uniqure.com/uploads/uniQure%20AIP...
   
   
5. Tex Mex 14 november 2013 16:32

   auteur info

   • Tex Mex

     Lid sinds: 10 sep 2013

     Laatste bezoek: 05 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 26

     Gegeven: 8

   •    Aantal posts: 192

   quote:

   Frenky_Tornado schreef op 14 november 2013 12:56:

   Even een aanvulling:
   
   Ik heb met Jörn Aldag en Aicha Diba contact gehad en die verzekerden me allebei dat we ons niet ongerust hoeven te maken, hierover.
   
   Ze zijn op de hoogte van alle ontwikkelingen en verzekerden me dat het goed zit.
   
   Groeten,
   
   Frank
   

   Hoi Frank,
   Mooi. Het is met alleen niet helemaal duidelijk waarover we ons geen zorgen hoeven te maken: over de resultaten van de trial? De rechten van de studieresultaten? De concurrentie? Wat bedoel je precies met alle ontwikkelingen?
   
   Groet, Tex.
6. [verwijderd] 14 november 2013 20:45

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   quote:

   Tex Mex schreef op 14 november 2013 16:32:

   [...]
   
   Hoi Frank,
   Mooi. Het is met alleen niet helemaal duidelijk waarover we ons geen zorgen hoeven te maken: over de resultaten van de trial? De rechten van de studieresultaten? De concurrentie? Wat bedoel je precies met alle ontwikkelingen?
   
   Groet, Tex.
   

   ik gok dat Frenky T. hierop doelde als antwoord op jouw vraag in een eerdere posting:
   
   "Dit was inderdaad de missing link die nog ontbrak in mijn verhaal. Hoewel ik het ook niet zeker weet, lijkt het mij alleszins redelijk om te veronderstellen dat de rechten op de vector zijn mee verhuisd van AMT naar UniQure."
   
   De rechten op de vector, de patenten...voordat ik in UniQure ging uitbreiden heb ik mij ervan vergewist dat intellectueel eigendom ook mee was overgegaan van AMT naar UniQure, want zonder dat is het een lege huls.
   Het schijnt een verdienste van Aldag te zijn dat die rechten behouden zijn voor UniQure.
   
   Het is ook een goede zaak dat A,B en C-aandelen gelijkgesteld worden...derhalve denk ik wel, dat mócht er overnamebelangstelling zijn, dat het vóór de IPO strategisch het gunstigst zal zijn voor de overnemer, daar ze m.i. alleen de A-aandeelhouders over de streep hoeven te trekken. Ik weet niet of daar op dit moment afspraken over zijn gemaakt in aanloop naar de IPO.
   
   ivet
7. [verwijderd] 15 november 2013 10:42

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   Sorry voor de wat late reactie, maar er zit een tijdsverschil tussen mijn locatie en die van jullie.
   
   Wat ik bedoelde is dat Aldag heeft gezegd dat ze hun (dus UniQure) technologie hebben benut en dat is allemaal beschermd. Ze kennen Spark en zijn volledig op de hoogte. Heel positieve resultaten bij dat st Judes artikel, dus ik denk dat die beursgang niet voor niets zo snel komt.
   
   Groeten uit het verre oosten,
   
   Frank
8. [verwijderd] 15 november 2013 12:49

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   Als iemand een vraag heeft voor de bijeenkomst van aanstaande maandag, dan kan je die vanmiddag nog aan P.Peters van npex doorgeven. Hij zorgt er dan voor dat het bij de juiste persoon terecht komt en dat het maandag meegenomen wordt en men zich hierop kan voorbereiden.
9. Tex Mex 15 november 2013 14:35

   auteur info

   • Tex Mex

     Lid sinds: 10 sep 2013

     Laatste bezoek: 05 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 26

     Gegeven: 8

   •    Aantal posts: 192

   quote:

   Frenky_Tornado schreef op 15 november 2013 10:42:

   Sorry voor de wat late reactie, maar er zit een tijdsverschil tussen mijn locatie en die van jullie.
   
   Wat ik bedoelde is dat Aldag heeft gezegd dat ze hun (dus UniQure) technologie hebben benut en dat is allemaal beschermd. Ze kennen Spark en zijn volledig op de hoogte. Heel positieve resultaten bij dat st Judes artikel, dus ik denk dat die beursgang niet voor niets zo snel komt.
   
   Groeten uit het verre oosten,
   
   Frank
   

   Beste Frank,
   Sorry dat ik er nog een keer op terugkom, maar ik vind het belangrijk om te weten, en je beschikt kennelijk over informatie van dichtbij de bron: Wie bedoel je met 'ze' in je eerste zin? Ik neem aan dat je de St. Judes club bedoelt, en niet Spark?
   En wat bedoel je met 'Ze kennen Spark en zijn volledig op de hoogte', dat ze Spark inderdaad kennen als concurrent?
   Goeie vlucht terug gewenst, Tex.
10. [verwijderd] 2 januari 2014 02:05

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    invoorentegenspoed schreef op 2 januari 2013 12:19:

    uit het rapport van 3e kwartaal 2012
    
    www.uniqure.com/uploads/News/Business...
    
    Encouraging progress also continues on our SanfilippoB and Hemophilia B programs, with both expected to begin
    clinical development within the next 12 months.
    

    Ze hebben een partner voor onderzoek en commercialisering van hemo b: Chiesi.
    www.uniqure.com/partners/
    
    Ik ben erg benieuwd wanneer de eerste ontwikkelingen in de pijplijn worden gepubliceerd in 2014!
    Hopelijk baanbrekend nieuws hieromtrent na de Locked-up periode.
12. Tex Mex 14 januari 2014 00:31

    auteur info

    • Tex Mex

      Lid sinds: 10 sep 2013

      Laatste bezoek: 05 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 26

      Gegeven: 8

    •    Aantal posts: 192

    Zo, ik ben er nog maar eens ingedoken:
    
    Onderstaande tekst is samengesteld uit (fragmenten van) persberichten van uniQure/AMT (allemaal oud nieuws overigens):
    
    15 juli 2008. AMT Starts Collaboration With St. Jude Children's Research Hospital on Gene Therapy for Hemophilia B. Company Accesses Exclusive Commercial Rights to Final Therapy:
    
    Under the agreement AMT will sponsor research in Hemophilia B at St. Jude. Ronald Lorijn, CEO of AMT said: "The importance of this collaboration with renowned St. Jude Children's Research Hospital stretches beyond its scientific and business aspects. This collaboration will bring to these patients the hope that a real cure is on the horizon. Access to the Factor IX gene therapy program perfectly complements our gene therapy platform allowing us to develop an effective and long-lasting therapy for Hemophilia B. Dr. Arthur W. Nienhuis and his group at St. Jude have done very important scientific work on this disease and we really look forward to collaborating with them. "Amit Nathwani, M.D., Ph.D., who initiated his work on Factor IX while in Nienhuis' lab, has continued to collaborate with St. Jude faculty Andrew Davidoff, M.D., and John Gray, Ph.D., in developing a novel AAV vector that produces therapeutic levels of Factor IX when given intravenously in animal models. This vector has been licensed to AMT.
    AMT uses gene therapy to introduce the functional gene into the patient's cells and thereby restore blood clotting
    (http://www.amtbiopharma.com/news/99/182/AMT-Starts-Collaboration-With-St-Jude-Children-s-Research-Hospital-on-Gene-Therapy-for-Hemophilia-B-Company-Accesses-Exclusive-Commercial-Rights-to-Final-Therapy.html).
    
    10 maart 2010. Start of Phase I/II Gene Therapy Clinical Trial for Hemophilia B:
    
    The trial is an open label dose-escalation study using a vector-gene combination developed at the renowned St. Jude Children’s Research Hospital. Dr. Arthur W. Nienhuis of St. Jude is the principal investigator of the on-going trial. The work was initiated at St. Jude more than a decade ago by Drs. Andrew Davidoff and Amit Nathwani and the collaboration has continued following Dr. Nathwani’s return to London. The collaboration involves St. Jude and University College London and other institutions in the US and Britain. The objective of the trial is to assess the safety and efficacy of different doses of hemophilia B gene therapy.
    AMT will build on the outcome of this exploratory trial and is preparing for additional clinical development to establish safety, tolerability and proof-of-concept with Factor IX gene therapy produced using AMT’s proprietary, clinically validated production system. AMT has the exclusive commercialization rights to the Factor IX gene used in the St. Jude trial and has the ability to produce gene therapy product for hemophilia B at high quality on a commercial scale. Additional developmental work using AMT’s production system is on-going at St. Jude with AMT support.
    (http://www.amtbiopharma.com/news/70/182/Start-of-Phase-I-II-Gene-Therapy-Clinical-Trial-for-Hemophilia-B.html).
    
    16 november 2011. Amsterdam Molecular Therapeutics Receives Orphan Designation in the European Union for Hemophilia B Gene Therapy:
    
    AMT’s hemophilia B program, which consists of an adeno-associated viral (AAV) vector containing the human factor IX gene, is being investigated in a Phase I/II study conducted by St. Jude’s Children’s Research Hospital (Memphis, USA) and University College London (UK). Promising data from an initial 6 patients shows that gene therapy administration resulted in a reduced need for protein replacement treatment, the standard care for hemophilia patients. AMT is preparing for additional clinical development work to establish safety, tolerability and proof-of-concept with a factor IX gene therapy produced using its proprietary AAV production system.
    (http://www.uniqure.com/news/128/182/Amsterdam-Molecular-Therapeutics-Receives-Orphan-Designation-in-the-European-Union-for-Hemophilia-B-Gene-Therapy.html).
    
    14 januari 2012. Amsterdam Molecular Therapeutics Receives US Orphan Designation for Hemophilia B Gene Therapy:
    
    AMT’s hemophilia B program, which consists of an adeno-associated viral (AAV) vector containing the human factor IX gene, is being investigated in a Phase I/II study conducted by St. Jude’s Children’s Research Hospital (Memphis, USA) and University College London (UK). Promising data from an initial 6 patients, recently published in the New England Journal of Medicine (N Engl J Med 2011; 365:2357-2365), shows that gene therapy adminis tration resulted in a reduced need for protein replacement treatment, the standard care for hemophilia patients. AMT is preparing for additional clinical development work to establish safety, tolerability and proof-of-concept with a factor IX gene therapy produced using its proprietary AAV production system.
    “U.S. orphan designation provides additional support for our hemophilia B gene therapy program and supplements the designation in the EU received in November,” said Jörn Aldag, CEO of AMT. “The early clinical success seen with the program to date by our partners is very encouraging. We will build on this success in the coming months.”
    (http://www.amtbiopharma.com/news/132/182/Amsterdam-Molecular-Therapeutics-Receives-US-Orphan-Designation-for-Hemophilia-B-Gene-Therapy.html).
13. Tex Mex 14 januari 2014 00:33

    auteur info

    • Tex Mex

      Lid sinds: 10 sep 2013

      Laatste bezoek: 05 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 26

      Gegeven: 8

    •    Aantal posts: 192

    En dan de volgende twee stukjes van de website van uniQure:
    
    1.
    uniQure’s hemophilia B gene therapy program aims to restore the function of blood clotting on a long-term and potentially curative basis through the delivery of the functional gene for hFIX into the patients’ liver cells. In a Phase I/II gene therapy trial being carried out by St. Jude using the same therapeutic gene cassette we have licensed and delivered in an AAV8 vector, interim data showed that the vector consistently led to long-term expression of the hFIX transgene at therapeutic levels in patients with severe hemophilia B, without acute or long-lasting toxicity. (N Engl J Med 2011; 365:2357-2365).
    uniQure will co-develop its hemophilia B gene therapy product candidate with Chiesi Farmaceutici. Together the partners are planning the start of a Phase I/II trial of uniQure’s product candidate during the second half of 2014. (link to AAV section of the platform page)
    The company has already obtained orphan drug designation for its hemophilia B therapy in the European Union
    
    2.
    In collaboration with Chiesi Farmaceutici, uniQure is developing a gene therapy for hemophilia B, a severe orphan blood clotting disorder. The program’s gene therapy product candidate consists of an AAV5 vector carrying a therapeutic human Factor IX, or hFIX, gene cassette that uniQure has exclusively licensed from St. Jude Children’s Research Hospital in Memphis, Tennessee. uniQure plans to initiate a Phase I/II dose-escalation clinical trial in the second half of 2014 in approximately 12 patients under its co-development agreement with Chiesi Farmaceutici.
    
    Moet ik uit 1. en 2. concluderen dat het eigenlijk om 2 studies gaat?
    
    Een fase I/II studie in samenwerking met St. Jude Children’s Research Hospital; waarbij een AAV8 vector wordt gebruikt (Dose-Escalation Study Of A Self Complementary Adeno-Associated Viral Vector For Gene Transfer in Hemophilia B) Deze studie is in december 2013 nog geupdate/verified in clinical trials.gov en recruteert nog steeds (..) proefpersonen (http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00979238?term=hemophilia+B&rank=16). Volgens bovenstaande persberichten liggen de commerciele rechten voor het eindproduct evident bij uniQure (AMT).
    
    En daarnaast een studie, ook fase I/II, van uniQure zelf met een AAV5 vector (die een sterke affiniteit voor levercellen, waar je hemofilie geneest, heeft). Die studie moet nog van start gaan (2e helft 2014, in samenwerking met, en voor de helft gefinancierd door Chiesi).
    
14. [verwijderd] 14 januari 2014 21:31

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    Nog een presentatie van oktober 2013. Uniqure wordt genoemd in de onderhandeling over de kosten per jaar.
    
    www.ehc.eu/fileadmin/EHC-conference/2...
15. Tex Mex 17 januari 2014 13:07

    auteur info

    • Tex Mex

      Lid sinds: 10 sep 2013

      Laatste bezoek: 05 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 26

      Gegeven: 8

    •    Aantal posts: 192

    quote:

    Antoni schreef op 14 januari 2014 21:31:

    Nog een presentatie van oktober 2013. Uniqure wordt genoemd in de onderhandeling over de kosten per jaar.
    
    www.ehc.eu/fileadmin/EHC-conference/2...
    

    Van maart 2010 tot oktober 2013 zijn er dus 10 patienten geincludeerd in de studie.
    10 van de 18 die nodig zijn voor de fase I/II trial.
    Als je dit inclusietempo extrapoleert zijn er dus nog 2 jaar nodig om aan de 18 te komen.
16. Tex Mex 18 januari 2014 10:56

    auteur info

    • Tex Mex

      Lid sinds: 10 sep 2013

      Laatste bezoek: 05 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 26

      Gegeven: 8

    •    Aantal posts: 192

    Desalniettemin zien de getoonde resultaten er fantastisch uit. Met ook weinig/geen safety concerns.
17. Prof. Dollar 18 januari 2014 23:20

    auteur info

    • Prof. Dollar

      Lid sinds: 04 mrt 2011

      Laatste bezoek: 15 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 195

      Gegeven: 54

    •    Aantal posts: 2.291

    quote:

    Tex Mex schreef op 17 januari 2014 13:07:

    [...]
    
    Van maart 2010 tot oktober 2013 zijn er dus 10 patienten geincludeerd in de studie.
    10 van de 18 die nodig zijn voor de fase I/II trial.
    Als je dit inclusietempo extrapoleert zijn er dus nog 2 jaar nodig om aan de 18 te komen.
    

    Uit de Nasdaq SEC filing:
    
    "We plan to file an IND with the FDA and an Investigational Medicinal Product Dossier, or IMPD, with the EMA and then to initiate a Phase I/II, open label, dose escalation clinical trial of this product candidate in the second half of 2014 in 13 to 16 patients in Europe. We expect data from our clinical trial to be available in the second half of 2015."
18. Tex Mex 19 januari 2014 00:18

    auteur info

    • Tex Mex

      Lid sinds: 10 sep 2013

      Laatste bezoek: 05 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 26

      Gegeven: 8

    •    Aantal posts: 192

    quote:

    Prof. Dollar schreef op 18 januari 2014 23:20:

    [...]
    Uit de Nasdaq SEC filing:
    
    "We plan to file an IND with the FDA and an Investigational Medicinal Product Dossier, or IMPD, with the EMA and then to initiate a Phase I/II, open label, dose escalation clinical trial of this product candidate in the second half of 2014 in 13 to 16 patients in Europe. We expect data from our clinical trial to be available in the second half of 2015."
    

    De eigen uniQure-studie moet dus nog van start gaan, na filing an IND bij de FDA en IMPD bij de EMA. Dat zal dan wel de studie in samenwerking met Chiesi Farmaceutici zijn, met de AAV5-vector. De verwachting wordt uitgesproken dat na de start van de studie ca. 1 jaar later resultaten beschikbaar zullen zijn. Zouden eventuele deelnemers (helden!) aan de studie al in beeld zijn? Het vinden van geschikte en bereidwillige patienten voor inclusie kost immers veruit de meeste tijd (toedienen van therapie is kwestie van uren of korter, het monitoren van acute bijwerkingen kwestie van een dag, en het in het bloed vervolgen van de voordelige/nadelige effecten van het medicijn een kwestie van weken/maanden voor de fase I/II).
    En het aantal van circa 12 is kennelijk 13 tot 16 patienten geworden?
    
    De St. Jude's studie met AAV8-vector (http://www.ehc.eu/fileadmin/EHC-conference/2013/Gene_therapi_Nathawani.pdf) heeft nu al meer tijd nodig om uberhaupt aan het beoogde aantal patienten van 18 te komen, zo lijkt het.
    
    
19. Prof. Dollar 19 januari 2014 10:19

    auteur info

    • Prof. Dollar

      Lid sinds: 04 mrt 2011

      Laatste bezoek: 15 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 195

      Gegeven: 54

    •    Aantal posts: 2.291

    quote:

    Tex Mex schreef op 19 januari 2014 00:18:

    [...]
    
    De eigen uniQure-studie moet dus nog van start gaan, na filing an IND bij de FDA en IMPD bij de EMA. Dat zal dan wel de studie in samenwerking met Chiesi Farmaceutici zijn, met de AAV5-vector. De verwachting wordt uitgesproken dat na de start van de studie ca. 1 jaar later resultaten beschikbaar zullen zijn. Zouden eventuele deelnemers (helden!) aan de studie al in beeld zijn? Het vinden van geschikte en bereidwillige patienten voor inclusie kost immers veruit de meeste tijd (toedienen van therapie is kwestie van uren of korter, het monitoren van acute bijwerkingen kwestie van een dag, en het in het bloed vervolgen van de voordelige/nadelige effecten van het medicijn een kwestie van weken/maanden voor de fase I/II).
    En het aantal van circa 12 is kennelijk 13 tot 16 patienten geworden?
    
    De St. Jude's studie met AAV8-vector (http://www.ehc.eu/fileadmin/EHC-conference/2013/Gene_therapi_Nathawani.pdf) heeft nu al meer tijd nodig om uberhaupt aan het beoogde aantal patienten van 18 te komen, zo lijkt het.
    
    

    In zekere zin loopt St. Jude voorop. De belangstelling gaat daarbij niet uit naar de verpakking (AAVx) maar naar de inhoud ervan (het gen hFIX). uniQure gebruikt namelijk hetzelfde gen:
    
    "St. Jude is currently conducting a Phase I/II, open label, dose escalation clinical trial in this indication with a gene therapy consisting of an AAV8 vector carrying the same therapeutic hFIX gene that we are using in AMT-060."
    
    uniQure zegt ook iets over de commerciële rechten. Maar hoe die zin gelezen moet worden is mij niet helemaal duidelijk:
    
    "AMT-060 consists of an AAV5 vector carrying a therapeutic hFIX gene cassette that we have exclusively licensed from St. Jude."
    
    Heeft uniQure nu alle commerciële rechten op de "hFIX gene cassette"? Of enkel in combinatie met AAV5? Het is mij niet duidelijk.
    Daarnaast is er ook een discussie gaande over het alleenrecht op AAV5 in bredere zin.
    
    uniQure heeft wel aan er zelf eigenschappen aan toe te voegen:
    "In collaboration with Chiesi, we are developing AMT-060 as a gene therapy consisting of an AAV5 vector carrying an hFIX gene that we have exclusively licensed from St. Jude, in which we have altered the codons to maximize expression, together with the insertion of a liver-specific promoter, LP1. We produce this vector with our insect cell-based manufacturing process."
    
    De studie kenmerken:
    "We are currently planning to initiate a Phase I/II clinical trial of our AMT-060 product candidate in the second half of 2014 under our co-development agreement with Chiesi. We intend to file an IND and IMPD in order to initiate clinical development of AMT-060 and anticipate that the trial sites will be in Europe. We are designing this clinical trial as a multicenter, open label, prospective, interventional, single dose, dose escalation study to investigate the safety and tolerability of AMT-060 in patients with severe hemophilia B. We currently expect to recruit 13 to 16 male patients between the ages of 18 and 35 with severe, genetically confirmed hemophilia B. The primary objective of this clinical trial will be to assess the safety of systemic administration and determine the maximum tolerated doses."
20. bilbo3 19 januari 2014 13:47

    auteur info

    • bilbo3

      Lid sinds: 01 sep 2005

      Laatste bezoek: 13 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 578

      Gegeven: 209

    •    Aantal posts: 715

    "AMT-060 consists of an AAV5 vector carrying a therapeutic hFIX gene cassette that we have exclusively licensed from St. Jude."
    
    Alleen de hFix gene cassette is exclusief in licentie genomen. Daar heeft Uniqure een andere vector (AAV5 ipv AAV8) aan toegevoegd. Dus de eigen vector en het ingelicentieerde gen is samen AMT-060.
    
21. Prof. Dollar 19 januari 2014 13:58

    auteur info

    • Prof. Dollar

      Lid sinds: 04 mrt 2011

      Laatste bezoek: 15 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 195

      Gegeven: 54

    •    Aantal posts: 2.291

    quote:

    bilbo3 schreef op 19 januari 2014 13:47:

    "AMT-060 consists of an AAV5 vector carrying a therapeutic hFIX gene cassette that we have exclusively licensed from St. Jude."
    
    Alleen de hFix gene cassette is exclusief in licentie genomen. Daar heeft Uniqure een andere vector (AAV5 ipv AAV8) aan toegevoegd. Dus de eigen vector en het ingelicentieerde gen is samen AMT-060.
    

    Zo las ik het ook... echter, Spark Therapeutics zegt zich ook te baseren op eerder onderzoek... waaronder dat van St. Jude. Willen zij hetzelfde gen gebruiken? Of hebben ze een variant bedacht om die licentie te 'ontwijken'?