Tex Mex schreef op 19 januari 2014 00:18:
[...]
De eigen uniQure-studie moet dus nog van start gaan, na filing an IND bij de FDA en IMPD bij de EMA. Dat zal dan wel de studie in samenwerking met Chiesi Farmaceutici zijn, met de
AAV5-vector. De verwachting wordt uitgesproken dat na de start van de studie ca. 1 jaar later resultaten beschikbaar zullen zijn. Zouden eventuele deelnemers (helden!) aan de studie al in beeld zijn? Het vinden van geschikte en bereidwillige patienten voor inclusie kost immers veruit de meeste tijd (toedienen van therapie is kwestie van uren of korter, het monitoren van acute bijwerkingen kwestie van een dag, en het in het bloed vervolgen van de voordelige/nadelige effecten van het medicijn een kwestie van weken/maanden voor de fase I/II).
En het aantal van circa 12 is kennelijk 13 tot 16 patienten geworden?
De St. Jude's studie met
AAV8-vector (http://www.ehc.eu/fileadmin/EHC-conference/2013/Gene_therapi_Nathawani.pdf) heeft nu al meer tijd nodig om uberhaupt aan het beoogde aantal patienten van 18 te komen, zo lijkt het.