Beur schreef op 25 mei 2018 16:02:
Even kort wat op een rijtje zetten. Zonder volledig te willen zijn overigens.
Volgens de meest recente gegevens - die van de slide show op de AVA - zou de nieuwe uitgebreide pijplijn dus gaan bestaan uit:
a) Het ontwikkelen van nieuwe toedieningsvormen van Ruc bij HAE
b) Het weer oppakken van de ontwikkeling van een Pompe-medicijn.
c) Maar het echt "opwindende" nieuws waar Pharming op doelt lijkt vooralsnog echter de inzet van Ruc te zijn bij wat onder de noemer valt van: het verminderen van de gevolgen van vaatlekkage.
ad a) In navolging van de HAE-concurrentie word ter verhoging van de gebruiksvriendelijkheid in plaats van de huidige intra-veneuze toedieningsvorm ook de mogelijkheid van andere vormen onderzocht waaronder de subcutane en de intra-musculaire. Zelfs wordt gerept over een "pijnloze" toedieningsvorm, wat dat ook mag inhouden
ad b) Momenteel zou Pharming bezig zijn met het optimaliseren van het lead molecuul hiervoor, waarna verwacht wordt begin 2019 te starten met klinisch onderzoek. Het wordt weer een vorm van Enzyme Replacement Therapy (ERT) waarbij het de uitdaging vormt voor Pharming om ervoor te zorgen dat het bij meer patiënten voldoende werkt dan bij het huidige optie, Myozyme van Sanofi/Genzyme, het geval is. Merk op dat Pharming meldt ook bezig te zijn met niet-ERT-programma's op dit toepassingsgebied.
Een aantal jaren terug nam Pharming voor weinig geld de inboedel en kennis over van het failliet gegane Franse transgene bedrijfje dat Pompe en Fabry aan het ontwikkelen was. Wanneer de uiteindelijke uitkomst een ERT voor Pompe zou zijn met een signifikant betere werkzaamheid dan Myozyme, heeft men destijds een gouden greep gedaan. Het zal echter nog zeker een flink aantal jaren duren en een hoop geld kosten voordat een Pompe-medicijn goedgekeurd en al op de markt kan komen. Waarbij tevens in het oog gehouden moet worden dat ook andere partijen druk bezig zijn met het ontwikkelen van een Pompe-preparaat.
O ja: hoewel men zegt ook bezig te zijn met de optimalisering van een lead voor Fabry, heb ik de indruk dat dit programma een beetje naar de achtergrond aan het verdwijnen is. Of dat waar is zal spoedig blijken.
ad c) Vaatlekkage is het gevolg van een ontsteking van het bedekkend laagje van een cel,kan diverse oorzaken hebben, komt vrij veel voor en een goed middel zonder bijwerkingen lijkt er nog niet te zijn.
C1-esteraseremmers zoals Ruc hebben ontstekingsremmende eigenschappen en worden ook geregeld ingezet bij klinisch onderzoek waar vaatlekkage een rol speelt.
Eigenlijk is het m.i. meer opmerkelijk dat C1INH's ondanks deze al jaren bekende eigenschappen en dito onderzoeken nog altijd niet officieel goedgekeurd zijn voor inzet bij aandoeningen waar vaatlekkage een rol speelt. Ben zeer benieuwd welke precieze toepassingsgebieden Pharming op 21 juni bekend gaat maken. Worden IRI (bijv. DGF,hartinfarcten) of Pancreatitis weer echt opgepakt bijvoorbeeld? Of Sepsis? Of toch een nog onbekende, geheel nieuwe toepassing.... Over het gebruik van Ruc bij of ter voorkoming van sepsis - een fors toepassingsgebied, bijvoorbeeld bij operaties - werd op dit forum al meer dan 10 jaar geleden gediscussieerd.