Roy_01 schreef op 22 januari 2019 19:35:
Aanvragen voor aanwijzing als weesgeneesmiddel worden door het COMP van het EMA onderzocht met behulp van een netwerk van deskundigen in de EU. Het COMP werd in 2000 opgericht en was het eerste comité dat vertegenwoordigers van patiënten als volledige en gelijkwaardige comitéleden opnam. De vertegenwoordigers van patiënten worden benoemd door de Europese Commissie. Er is een gedetailleerde lijst met de COMP-leden beschikbaar op de EMA-website.
Wanneer een aanwijzing als weesgeneesmiddel is verkregen voor een geneesmiddel, profiteert het bedrijf van een aantal stimuleringsmaatregelen, zoals:
Technische bijstand (wetenschappelijk advies specifiek voor aangewezen weesgeneesmiddelen) tegen een gereduceerde prijs
Marktexclusiviteit gedurende 10 jaar als het geneesmiddel eenmaal een handelsvergunning heeft gekregen – het is andere bedrijven niet toegestaan om een vergelijkbaar geneesmiddel in de handel te brengen gedurende 10 jaar na goedkeuring
Er is ook een gereduceerd tarief voor aanvragen voor handelsvergunningen beschikbaar
Een bedrijf kan in aanmerking komen voor subsidies in het kader van programma’s van de EU of de lidstaten voor onderzoek en ontwikkeling.
Sponsors worden verzocht een jaarlijks rapport in te dienen bij het EMA met daarin een overzicht van de ontwikkelingsstatus van het geneesmiddel.
Als het weesgeneesmiddel een geavanceerde therapie is, moet er ook een aanvraag worden ingediend bij het Comité voor geavanceerde therapieën (CAT) voor indeling van het geneesmiddel als een geneesmiddel voor geavanceerde therapie.
Als de ontwikkeling van het geneesmiddel is voltooid, worden de aanvragen voor een handelsvergunning beoordeeld door het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP). Als het CHMP een positief advies uitbrengt, en als het geneesmiddel een aanwijzing als weesgeneesmiddel heeft, wordt het dossier teruggestuurd naar het COMP. Dit stelt het comité in staat om vast te stellen of de criteria nog van toepassing zijn en of het product zijn status als weesgeneesmiddel behoudt.
Een volledige lijst met weesgeneesmiddelen die in de EU zijn aangenomen, is te vinden het Community Register.2
Het EMA moedigt gelijktijdige aanvragen voor aanwijzing als weesgeneesmiddel bij toezichthoudende autoriteiten buiten de EU aan, en heeft speciale regelingen met toezichthouders in de Verenigde Staten en Japan. Voor dit doel is één enkele aanvraag ontworpen.