RobertD schreef op 13 maart 2019 13:37:
[...]
Dat heb ik dus altijd verkeerd begrepen. thx
Uit het ICER rapport:
"Most cases of HAE are caused by mutations in the gene that codes for C1 inhibitor (C1 esterase inhibitor; C1-INH). Low C1-INH levels (HAE Type 1) or dysfunctional C1-INH (HAE Type 2) lead to buildup of bradykinin, a potent vasodilator, resulting in the development of angioedema."en
"HAE Type 1 is five to six times more common than HAE Type 2 Additionally, there is a third type of HAE where patients have normal C1-INH levels and function(HAE nC1-INH, also called HAE Type 3), thought to be caused by a mutation in the factor XII gene,which may also lead to elevated levels of bradykinin."en
We have heard that there is substantial uncertainty as to whether HAE patients with normal C1-INH (HAE Type 3) benefit from prophylaxis with C1-INHs.Dus Type 1,2,3 zegt niets over de heftigheid van HAE. Elk type heeft met een andere oorzaak te maken. Dat type 3 niet wordt meegenomen voor profylaxe lijkt ook logisch, het heeft hier blijkbaar minder zin.
Blijft uiteindelijk wel zo dat Lana (en product Biocryst) is getest op patienten met relatief weinig aanvallen. Zeg maar een zorgvuldig geselecteerde doelgroep.