Grumpy-XL schreef op 29 december 2020 10:56:
Het grote voordeel van CRISPR/CAS icm stamcellen is dat je niet "levenslang" een medicijn moet nemen maar eenmalig een correctie krijgt. Om een voorbeeld te geven - in het geval van sikkelcel anemie moeten patienten levenslang bloed transfusies krijgen om "goed" haemoglobine in hun bloed te krijgen. Idem voor HAE waarbij de patient "levenslang" een middel profilactisch(Ruconest concurrenten) of bij acute aanvallen (Ruconest en uit humaan bloed gekregen C1INH) toegediend krijgen.
Bij een stamcel genetische correctie middels CRISPR/CAS gaat na de behandeling je lichaam zelf weer de goede dingen doen.
T.o.v. de bestaande methodes is dit veel efficienter: eenmalige behandeling van patient, geen konijnen, koeien nodig, geen ingewikkelde kostbare supply chain vanaf DNA modificatie konijn -> opwerking werkzame stof -> bottelen bij Bioconnection etc. etc.
Ik denk dat een aantal pharm bedrijven die in de "erfelijke aandoeningen" business zitten zich al een tijdje achter hun oren krabben hoe hiermee om te gaan.