Sharen schreef op 3 november 2021 10:30:
[...]
Oops…. is de gen-therapie van Orchard er toch weer afgerold.
Gelukkig staat ie wel in het nóg grotere overzicht van G. Hendriks aan het begin van dit November-draadje:
———-
OTL-105 (Orchard Therapeutics) – Gentherapie - OTL-105
OTL-105 is een HSC-gentherapie in ontwikkeling, ontworpen om het gehalte C1-esteraseremmer (C1-INH) in het bloed van HAE-patiënten te verhogen ter voorkoming van erfelijke angio-oedeemaanvallen. OTL-105 voegt een of meer functionele kopieën van het SERPING1- gen,ex vivo (buiten het lichaam) in de eigen hematopoëtische stamcellen van de patiënten in, welke vervolgens in de patiënt worden teruggeplaatst voor mogelijk blijvende C1-INH-productie. In preklinische onderzoeken heeft OTL-105 tot op heden hoge niveaus van SERPING1-genexpressie aangetoond via lentivirale gemedieerde transductie in meerdere cellijnen en primaire menselijke CD34+ HSC's. Bovendien produceerde het programma functioneel C1-INH- eiwit, gemeten met een klinisch gevalideerde test.
———