Pharming Q3-2024

1. Beur 7 augustus 2024 11:19

   auteur info

   • Beur

     Lid sinds: 26 dec 2022

     Laatste bezoek: 03 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 6111

     Gegeven: 448

   •    Aantal posts: 3.361

   quote:

   Natal schreef op 7 augustus 2024 08:20:

   Puntje 4 was van meet aan duidelijk dat natuurlijk lang niet alle VUS APDS hebben. Het heet niet voor niets VUS.
   
   Ik vind 20 procent lang niet slecht. Maar ja, er moet gehyperd worden op dit punt.
   
   Komt deze bolus aan patiënten aan de Joenja dan hebben een feestelijk 2025.( zie transcript)
   
   Met straks de pediatric patientjes erbij en later Japan bv gaat het dak eraf.
   
   Overigens alleen de UK 61 patiënten waarvan 37 ouder dan 12 jaar. En geen objections so far:-)
   

   Eens dat wanneer 20% uiteindelijk geschikt blijkt te zijn voor behandeling met Joenja dit zeker niet slecht is. Discutabel blijft echt hoe Sijmen de kansen voor (in dit geval) Joenja verkoopt aan de geïnteresseerde niet-deskundige particulier. Dan smijt hij graag met indrukwekkende getallen die bij nader onderzoek meestal toch wat tegen blijken te vallen.
2. Beur 7 augustus 2024 11:25

   auteur info

   • Beur

     Lid sinds: 26 dec 2022

     Laatste bezoek: 03 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 6111

     Gegeven: 448

   •    Aantal posts: 3.361

   quote:

   Sharen schreef op 6 augustus 2024 10:07:

   [...]
   Even voor alle mede-wappies op dit forum:
   Sijmen komt deze week op visite bij Nico
   
   En nog even vertaald voor alle zolderkamer-experts op dit forum:
   De incapabele CEO van het sterfhuis komt deze week op visite bij de huis-tuin-en-keuken-analist
   
   :-)
   

   Haha!
3. Beur 7 augustus 2024 11:35

   auteur info

   • Beur

     Lid sinds: 26 dec 2022

     Laatste bezoek: 03 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 6111

     Gegeven: 448

   •    Aantal posts: 3.361

   quote:

   Hoger Lager schreef op 6 augustus 2024 14:14:

   Goeie vraag: Wie of welke instantie gaat bepalen dat Joenja gegeven mag worden? Beur zei eerder dat dat niet aan de orde is, maar ik zou dat graag ergens officieel bevestigd zien.
   

   Joenja is door de FDA goedgekeurd voor toepassing bij APDS. Wanneer uiteindelijk blijkt dat een variant ook onder de noemer APDS geschaard kan worden, kan Joenja dus ook hiervoor ingezet worden.
   Simpel gezegd: valt het onder APDS dan ook Joenja ja.
   En de FDA heeft hier niets mee van doen. de gegevens uit het VUS-onderzoek worden opgeslagen en geclassificeerd in een centrale database (de ClinVar van het NIH).
4. [verwijderd] 7 augustus 2024 12:03

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   quote:

   misterTP® schreef op 7 augustus 2024 11:12:

   [...]
   
   Standaard verhaa van sommige postersl: bij Pharming gaat de hele pijplijn mislukken en gaat de toekomstige groei niet door.
   Bij de concurrent gaan alle onderzoeken wel slagen en gaat dit Pharming decimeren.
   
   Ik vond de 150 patienten die Pharming reeds helpt met Joenja buiten de VS een sterk punt. Daar staat nu nog nauwelijks omzet tegenover. Maar Pharming helpt en de patienten met het medicijn en in de toekomst gaat dit gegarendeerd omzet opleveren.
   

   Dat is inderdaad wat Pharming laat zien, het floppen van de gehele eigen pijplijn.
   Bij anderen slagen onderzoeken blijkbaar wel. Nog niet één van de HAE concurrenten heeft een onderzoek moeten stoppen en er zijn er 3 die de NDA hebben ingediend of gaan indienen.
5. De Allesweter 7 augustus 2024 12:08

   auteur info

   • De Allesweter

     Lid sinds: 06 okt 2006

     Laatste bezoek: 24 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 390

     Gegeven: 572

   •    Aantal posts: 1.729

   Minder dan 10% haalt t eindstation. ( zie galapagos)
6. Hoger Lager 7 augustus 2024 12:24

   auteur info

   • Hoger Lager

     Lid sinds: 04 okt 2023

     Laatste bezoek: 18 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 295

     Gegeven: 418

   •    Aantal posts: 535

   quote:

   Beur schreef op 7 augustus 2024 11:35:

   [...]Joenja is door de FDA goedgekeurd voor toepassing bij APDS. Wanneer uiteindelijk blijkt dat een variant ook onder de noemer APDS geschaard kan worden, kan Joenja dus ook hiervoor ingezet worden.
   Simpel gezegd: valt het onder APDS dan ook Joenja ja.
   En de FDA heeft hier niets mee van doen. de gegevens uit het VUS-onderzoek worden opgeslagen en geclassificeerd in een centrale database (de ClinVar van het NIH).
   

   Dank je wel Beur.
7. holmes 7 augustus 2024 12:40

   auteur info

   • holmes

     Lid sinds: 07 jul 2022

     Laatste bezoek: 03 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 3759

     Gegeven: 902

   •    Aantal posts: 993

   quote:

   G. Hendriks schreef op 22 juli 2024 10:06:

   [...]
   
   De volgende tijdlijn is aangegeven voor Canada:
   
   - start beoordelingsproces 7 mei 2024
   - rapportage naar Pharming op 22 juli 2024
   - deadline reactie Pharming op 31 juli 2024
   - beoordelingsrapport en reactie op inbreng Pharming op 13 september 2024 (o.v.)
   - expert meeting op 25 september 2024 (o.v.)
   - concept-aanbeveling naar Pharming 8-10 oktober 2024
   - publicatie concept-aanbeveling voor feedback door belanghebbenden op 17 oktober 2024
   - einde feedbackperiode op 31 oktober 2024
   - proces eindigt met een ‘notice of compliance’ of ‘notice of non-compliance’
   
   Er zou dus inderdaad vandaag post uit Canada bij Pharming op de mat moeten vallen.
   

   Tijdlijn op 31 juli verdwenen op Canadese site: suspended
   www.cadth.ca/leniolisib
   www.cadth.ca/search?s=leniolisib&...
8. [verwijderd] 7 augustus 2024 12:59

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   quote:

   holmes schreef op 7 augustus 2024 12:40:

   [...]
   
   Tijdlijn op 31 juli verdwenen op Canadese site: suspended
   www.cadth.ca/leniolisib
   www.cadth.ca/search?s=leniolisib&...
   

   Goed opgemerkt. Die datum en alle daaropvolgende data zijn weg uit het overzicht. Dit strookt met het gegeven dat Pharming een 'kennisgeving van tekortkoming' ("de haar in de soep") heeft ontvangen (en daar in juli op heeft geantwoord). Het proces in Canada lijkt dus de vertraging in te gaan. Goh...
9. roon 7 augustus 2024 12:59

   auteur info

   • roon

     Lid sinds: 30 dec 2014

     Laatste bezoek: 03 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 4225

     Gegeven: 2868

   •    Aantal posts: 6.971

   Trends in de technische analyse
   Korte termijn Middellange termijn Lange termijn
   Trend
   daler
   
   daler
   
   daler
   
   Weerstand 0,7410 0,8450 0,9640
   Spread/weerstand -1,89% -13,96% -24,59%
   Spread/steun +6,29% +6,29% +3,27%
   Steun 0,6840 0,6840 0,7040
   
   Kijken of weerstand 0,741 euro wordt genomen vandaag.....wordt toch moeilijk denk ik want het gaat omhoog maar met horten en stoten.
10. bammie 7 augustus 2024 13:19

    auteur info

    • bammie

      Lid sinds: 03 jun 2012

      Laatste bezoek: 03 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1627

      Gegeven: 477

    •    Aantal posts: 12.495

    quote:

    G. Hendriks schreef op 7 augustus 2024 12:59:

    [...]
    
    Goed opgemerkt. Die datum en alle daaropvolgende data zijn weg uit het overzicht. Dit strookt met het gegeven dat Pharming een 'kennisgeving van tekortkoming' ("de haar in de soep") heeft ontvangen (en daar in juli op heeft geantwoord). Het proces in Canada lijkt dus de vertraging in te gaan. Goh...
    

    Of Sijmen heeft de fee niet op tijd betaald. :) Blz. 6 onderste alinea.
    
    Bron:
    www.cadth.ca/sites/default/files/Drug...
12. [verwijderd] 7 augustus 2024 14:11

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    De Allesweter schreef op 7 augustus 2024 12:08:

    Minder dan 10% haalt t eindstation. ( zie galapagos)
    

    Dat ligt eraan in welke fase een bedrijf zit. Het succes bij een NDA is groot en een fase III ook behoorlijk.
    De meest risicovolle fasen zoals bijvoorbeeld van Pharming bij de PID studie is namelijk behoorlijk groter risico tot falen.
13. De amateur 7 augustus 2024 14:15

    auteur info

    • De amateur

      Lid sinds: 09 okt 2014

      Laatste bezoek: 03 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 4366

      Gegeven: 829

    •    Aantal posts: 8.301

    quote:

    Beur schreef op 7 augustus 2024 11:19:

    [...]Eens dat wanneer 20% uiteindelijk geschikt blijkt te zijn voor behandeling met Joenja dit zeker niet slecht is. Discutabel blijft echt hoe Sijmen de kansen voor (in dit geval) Joenja verkoopt aan de geïnteresseerde niet-deskundige particulier. Dan smijt hij graag met indrukwekkende getallen die bij nader onderzoek meestal toch wat tegen blijken te vallen.
    

    Ik snap dat ook niet, beter underpromise and overdeliver. Als het dan toch wat tegen zit heb je nog marge voordat je beleggers teleurstelt.
14. Natal 7 augustus 2024 14:21

    auteur info

    • Natal

      Lid sinds: 17 apr 2009

      Laatste bezoek: 03 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 4863

      Gegeven: 506

    •    Aantal posts: 8.547

    quote:

    G. Hendriks schreef op 7 augustus 2024 12:59:

    [...]
    
    Goed opgemerkt. Die datum en alle daaropvolgende data zijn weg uit het overzicht. Dit strookt met het gegeven dat Pharming een 'kennisgeving van tekortkoming' ("de haar in de soep") heeft ontvangen (en daar in juli op heeft geantwoord). Het proces in Canada lijkt dus de vertraging in te gaan. Goh...
    

    Klinkt serieus, maar hoeft toch niet zo te zijn?
    
    Meer data willen hebben over een detail kan er bv ook onder vallen?
15. Natal 7 augustus 2024 14:22

    auteur info

    • Natal

      Lid sinds: 17 apr 2009

      Laatste bezoek: 03 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 4863

      Gegeven: 506

    •    Aantal posts: 8.547

    quote:

    De amateur schreef op 7 augustus 2024 14:15:

    [...]
    
    Ik snap dat ook niet, beter underpromise and overdeliver. Als het dan toch wat tegen zit heb je nog marge voordat je beleggers teleurstelt.
    

    Misschien is die 20 procent underpromise. Achteraf bleken er meer APDS patiënten te zijn dan geschat bv.
16. Beur 7 augustus 2024 14:28

    auteur info

    • Beur

      Lid sinds: 26 dec 2022

      Laatste bezoek: 03 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 6111

      Gegeven: 448

    •    Aantal posts: 3.361

    quote:

    Natal schreef op 7 augustus 2024 14:22:

    [...]
    
    Misschien is die 20 procent underpromise. Achteraf bleken er meer APDS patiënten te zijn dan geschat bv.
    

    Dit percentage komt overeen met wereldwijde gegevens en tevens met wat Ph. tot nu toe zelf uit haar VUS-onderzoek heeft kunnen destilleren.
17. Beur 7 augustus 2024 14:29

    auteur info

    • Beur

      Lid sinds: 26 dec 2022

      Laatste bezoek: 03 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 6111

      Gegeven: 448

    •    Aantal posts: 3.361

    quote:

    Natal schreef op 7 augustus 2024 14:21:

    [...]
    
    Klinkt serieus, maar hoeft toch niet zo te zijn?
    
    Meer data willen hebben over een detail kan er bv ook onder vallen?
    

    Mwah.. voor een detail leg je de voortgang niet stil, een detail kan snel opgelost worden.
18. [verwijderd] 7 augustus 2024 14:32

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    Natal schreef op 7 augustus 2024 14:21:

    [...]
    
    Klinkt serieus, maar hoeft toch niet zo te zijn?
    
    Meer data willen hebben over een detail kan er bv ook onder vallen?
    

    Belangrijker dan inhoud is inmiddels de verwachting bij de beoordelingsprocessen van leniolisib. Het is weer een teleurstelling, derhalve een deuk in het vertrouwen. Van besluitvorming eind 2024 naar besluiten in 2025, waarbij SdV geen uitspraak wil doen of hij dan H1 of H2 voor zich ziet. Waarmee volgens mij ook geconcludeerd mag worden dat het geen relatief onbelangrijk detail is.
19. [verwijderd] 7 augustus 2024 14:50

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    Natal schreef op 7 augustus 2024 14:22:

    [...]
    
    Misschien is die 20 procent underpromise. Achteraf bleken er meer APDS patiënten te zijn dan geschat bv.
    

    Wat een onzin. Pharming heeft altijd hoge aantallen geroepen waarvan nu blijkt dat we die met een korrel zout moeten nemen.
    Bij de prevalentie is nooit gezegd dat daar nog geen 20% in aanmerking komt voor behandeling.
    Snap wel dat ze dat doen hoor, want dan valt het aantal patiënten natuurlijk dramatisch tegen. Pharming staat bekend om het verzwijgen van tegenvallers.
20. LL 7 augustus 2024 15:00

    auteur info

    • LL

      Lid sinds: 09 jan 2003

      Laatste bezoek: 03 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 4629

      Gegeven: 2612

    •    Aantal posts: 7.311

    interview met Sijmen staat online (youtube)
21. voda 7 augustus 2024 15:05

    auteur info

    • voda

      Lid sinds: 02 dec 2005

      Laatste bezoek: 03 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 93367

      Gegeven: 22894

    •    Aantal posts: 384.241

    quote:

    LL schreef op 7 augustus 2024 15:00:

    interview met Sijmen staat online (youtube)
    

    300 personen geweest in 5 locaties.