Beleggen.nl
Uitgebreid zoeken
Markt MonitorMarkt Monitor

uniQure Terug naar discussie overzicht

Wat is de waarde van uniQure?

7.835 Posts
Pagina: «« 1 ... 14 15 16 17 18 ... 392 »» | Laatste | Omlaag ↓
  1. QLVT 23 mei 2013 23:58

    • QLVT

      Lid sinds: 13 sep 2011

      Laatste bezoek: 10 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 48

      Gegeven: 3

    •    Aantal posts: 531

    We wachten af of dit in een versnelling
    hoger kan , want er moet wel wat gebeuren
    zo langsamerhand.Ze hebben niet voor niets
    mensen aangenomen om te gaan lobien over
    deze aardbol.Of niet dan.....
    T is ook maar wat stil op dit forum.
  5. [verwijderd] 30 mei 2013 19:48

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    Het is maar de vraag waarop die 20 miljoen is gebaseerd. Dat uniQure overbruggingskapitaal nodig heeft is duidelijk. Bij de start werd door de aandeelhouders 7 miljoen te beschikking gesteld, dat genoeg zou moeten zijn tot december 2012. Inmiddels is 14,1 miljoen extra opgehaald.
    Zoef
  6. QLVT 31 mei 2013 10:58

    • QLVT

      Lid sinds: 13 sep 2011

      Laatste bezoek: 10 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 48

      Gegeven: 3

    •    Aantal posts: 531

    Aanbod fondsen ligt gelukkig hoger ,nu
    maar hopen dat er genoeg kopers op af
    komen, met een beetje hulp van positief
    nieuws moet dit lukken.
  7. harrysnel 2 juni 2013 23:38

    • harrysnel

      Lid sinds: 17 nov 2004

      Laatste bezoek: 10 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 7251

      Gegeven: 1689

    •    Aantal posts: 4.640

    Artikel in Boston Globe met wat meer info over de plannen in VS:

    "..A Dutch company, uniQure BV, is working to set up a production facility in the Boston area that could eventually employ 50 or more people, according to Philip Astley-Sparke, president of uniQure’s new US division. In November, the company received regulatory approval in Europe for a gene therapy called Glybera, which treats patients with a rare metabolic disorder that causes inflammation of the pancreas. It’s the first gene therapy to receive regulatory approval anywhere in the Western world — though not yet from the FDA..."

    .....

    "..Somewhere between 1,000 and 5,000 people in the world have the disease Glybera targets, called lipoprotein lipase deficiency. Given that small patient population, uniQure’s treatment will set a record for drug prices: about $1.6 million per patient. It is expected to be on the market this year. But uniQure’s local facility probably won’t produce Glybera, according to Astley-Sparke. It will make future gene therapy products for the company, targeting diseases like hemophilia. “We hope to have it up and running around 2015,” he says..."

    www.bostonglobe.com/business/2013/06/...

  8. [verwijderd] 15 juni 2013 13:17

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    Maandag is de town hall meeting!

    Next Monday, June 17, has been set as the date for a special Town Meeting to consider four articles, including a tax increment financing proposal, a medical marijuana moratorium and a little housekeeping.

    One of the articles would consider a TIF agreement to support Netherlands-based uniQure’s capital improvements plan should the company decide to establish a base here in Lexington.

    lexington.patch.com/articles/special-...
  9. [verwijderd] 17 juni 2013 15:05

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    J&J neemt medicijnontwikkelaar Aragon over

    14:22 17-6-2013
    NEW BRUNSWICK (AFN) - Johnson & Johnson (J&J) neemt medicijnontwikkelaar Aragon over. De farmareus betaalt in eerste instantie 650 miljoen dollar in contanten. Daar kan nog eens 350 miljoen dollar bovenop komen afhankelijk van het halen van vooraf opgestelde mijlpalen. Dat maakte het concern maandag bekend.

    Aragon houdt zich met name bezig met het ontwikkelen van medicijnen tegen een aantal kankersoorten. Het voornaamste product, ARN-509, is een middel tegen een vorm van prostaatkanker dat in de tweede ontwikkelingsfase zit. J&J verwacht de overname in het derde kwartaal van dit jaar af te kunnen ronden.
  13. Prof. Dollar 18 juni 2013 13:30

    • Prof. Dollar

      Lid sinds: 04 mrt 2011

      Laatste bezoek: 09 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 195

      Gegeven: 54

    •    Aantal posts: 2.291

    quote:

    Antoni schreef op 18 juni 2013 12:50:

    hier de uitslag:

    lexington.patch.com/articles/town-mee...
    Goed dat je het blijft volgen!

    Het betekent dus dat uniQure "gelokt" wordt zich daar in de USA te vestigen. uniQure krijgt wat belastingvoordeel (of uitstel?) en zij werkgelegenheid.

    De vraag is OF uniQure het aanbod accepteert en zo ja WANEEER. Wellicht pas nadat een FDA goedkeuring voor Glybera een feit is? Over ruim een jaar?

    De vermelding van een investering van $50 million door uniQure is ook bijzonder. In natura? Over een periode x? Dat zou dus ook 5 miljoen over 10 jaar kunnen zijn (klinkt toch anders).

    Hierbij de quote:

    Article 2: Tax Increment Financing (TIF) Plan and Agreement for UniQure, Inc

    By a voice vote—which was close, but not challenged by enough TMMs to prompt a standing vote—Town Meeting approved a TIF agreement that offers the Netherlands-based UniQure a financial incentive for establishing its United States manufacturing center on Hartwell Avenue in Lexington.

    According to presentations, UniQure is a gene therapy company from the Netherlands that has made inroads with its Gylbera product in Europe and is looking to use 113 Hartwell Avenue as a launching pad for its expansion into the Americas.

    A company spokesman said UniQure would invest at least $50 million in 113 Hartwell Ave., where it would lease and convert about 52,000 square feet of space into manufacturing, general labs and offices.

    Under the terms of the TIF, which would save the company a little over $285,000 in taxes, the company would bring in 90 net new jobs, and lease the space for at least 10 years, with options to extend. The front-loaded tax break—90 percent of the savings would occur in the first two years—is subject to 10 year operation at the site, meaning if UniQure doesn’t stay 10 years, then the company owes the town the $285,790 it initially saved. Even with the TIF, the town is still in line receive more than $1.5 in taxes if UniQure builds out 113 Hartwell as its American base.
  14. [verwijderd] 18 juni 2013 23:21

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    Hierbij nog een leuk artikel over de rodeltocht van Glybera. We kunnen er geen genoeg van krijgen!

    Scientists reveal inside story of European regulatory review and approval of Glybera
    Published on May 16, 2013 at 6:55 AM · No Comments

    The scientists who led the team that developed Glybera, the first gene therapy drug approved for use in the Western world, provide a fascinating first-person account of their pioneering work in Human Gene Therapy, a peer-reviewed journal from Mary Ann Liebert, Inc., publishers. In addition, an in-depth Review revealing the inside story of the European regulatory review and approval of Glybera—chock full of twists and turns, politics, and intrigue— and critiquing the groundbreaking drug's path to the marketplace appears in Human Gene Therapy Clinical Development. Both articles are available free on the Human Gene Therapy website at www.liebertpub.com/hum.

    John Kastelein, University of Amsterdam (the Netherlands), and Colin Ross and Michael Hayden, University of British Columbia (Vancouver, BC, Canada), describe the long path to the discovery of the genetic mutation responsible for lipoprotein lipase deficiency (LPLD), a rare, inherited disease, and the subsequent work in Dr. Hayden's laboratory to develop a gene replacement therapy. In the article "From Mutation Identification to Therapy: Discovery and Origins of the First Approved Gene Therapy in the Western World," the authors recount the many failures and successes and the significant delays that finally ended on November 2, 2012, when the European Medicines Agency granted marketing approval for Glybera. The therapy will be submitted for review by the U.S. and Canadian regulatory authorities.
    James M. Wilson, MD, PhD, Editor-in-Chief of Human Gene Therapy and Director of the Gene Therapy Program, Department of Pathology and Laboratory Medicine, University of Pennsylvania Perelman School of Medicine, Philadelphia, and coauthors give a behind-the-scenes view of the protracted clinical development, review, and approval process for Glybera in the Commentary "Lessons Learned from the Clinical Development and Market Authorization of Glybera." Although Glybera's safety was not an issue, its efficacy in the relatively small number of patients who received the therapy was questionable. The authors chronicle a bumpy road to market approval, fraught with rejections, reanalysis of study data, and appeals that led to commercialization of the product with the caveat of an ongoing patient registry to allow for continued review of the effectiveness of the therapy as it is used in more patients.

    SOURCE Mary Ann Liebert, Inc., publishers
  15. [verwijderd] 19 juni 2013 00:09

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    Weer een leuk stukje over de AAV technologie die aan Glybera ten grondslag ligt. In dit geval gaat het over de veiligheid. Onderzocht is in hoeverre de drager van het gen in Glybera, het AAV1 virus, zich willekeurig inbouwt in het DNA van de cel. Als dat bij behandelde patienten meer gebeurt dan bij normale mensen die geen Glybera gehad hebben dan kan dit gevaarlijk zijn, omdat willekeurige inbouw van DNA in je genen toevallig een oncogene kan activeren en dan heb je opeens kanker. Dat is in het verleden bij gen-therapie wel gebeurd en dat heft het een slechte naam bezorgd. Dit artikel toont aan dat dit nauwelijks het geval is. Ook laat het artikel zien dat AAV1 flink wordt opgenomen in de mitochondrieen van de spier en dat is weer nuttig want er zijn toch een heel aantal erfelijke ziekten waar stoornissen in het mitochondriale DNA een rol speelt. Kunnen dus met de uniQure technologie aangepakt worden (in theorie althans), mits aan nog wat randvoorwaarden wordt voldaan!
    Dit artikel is gepubliceerd in een van de top 10 bladen van de medische literatuur - Nature Medicine - en is dus ook wat dat betreft een topper.

    Safety assessment after clinical AAV gene therapy

    17/06/2013 21:23:00

    Share on:Post on Facebook Facebook Add to your del.icio.us del.icio.us Digg this story Digg StumbleUpon StumbleUpon Twitter Twitter

    Scientists from the National Center for Tumor Diseases (NCT) and the German Cancer Research Center (DKFZ) evaluated, in cooperation with Dutch biotech company uniQure, the safety of uniQure’s adeno-associated virus (AAV) derived AAV1-LPLS447X vector system (alipogene tiparvovec).

    AAV1-LPLS447X has been developed for the treatment of patients suffering from lipoprotein lipase deficiency (LPLD), and was approved by the European Commission in October 2012 as the first gene therapy product in the Western world. The scientists performed vector persistence and integration site analyses of the AAV1-LPLS447X vector in five LPLD patients and in an associated mouse study, revealing a potential safe random nuclear integration profile and integrations in mitochondria. The researchers headed by Dr. Manfred Schmidt published their results in the journal “Nature Medicine”.


    enlarged view Picture: Dr Graham Beards, Wikimedia Commons

    LPLD is a rare metabolic disease, which affects between 1 and 2 in 1,000,000 people, and causes severe life-threatening pancreatitis. The AAV1-LPLS447X vector system has been developed for the long-term treatment of adult LPLD patients and has been recently approved. AAV vectors lack integrase functions, and persist predominantly as episomal structures in the nuclei of the target cells. Despite the fact that AAV vector integrations are generally assumed to happen in naturally occurring double strand breaks in the host genome at low frequencies, recent reports in mice in which vector integration events led to oncogenesis, raised some concerns regarding the safety of AAV vectors.

    In our study, the international Heidelberg research team together with colleagues from uniQure, Amsterdam, the Netherlands, and ECOGENE-21 Clinical Research Center, University of Montreal, Canada assessed the persistence of AAV1-LPLS447X in clinical LPLD samples and in a corresponding preclinical mouse study. Five patients were injected intramuscularly, while mice were administered intramuscularly as well as intravenously. “We detected a largely random integration profile in the nuclear genome and hotspots in mitochondria”, said Dr. Manfred Schmidt. He further explains, “In addition to the overall low frequency of integration in the quiescent muscle cells, we can conclude that the observed AAV integration is safe.” The scientists describe for the first time the integration of a gene therapy vector into the mitochondrial genome and demonstrate that AAV vector breakage and integration may occur from each position of the vector genome. The participating NCT Translational Oncology researchers Dr. Christine Käppel and Dr. Raffaele Fronza are excited to follow up these new findings that add considerably to the current knowledge of intracellular AAV biology, and may represent new opportunities for AAV-mediated therapies. In summary, the data obtained by the scientists are promising for ongoing and upcoming clinical AAV gene therapy trials.

    Dr. Harald Petry, Chief Scientific Officer of uniQure, said, “We are delighted with the outcome of this study. It essentially shows that the integration we observed is on a par with the every day background noise in the human genome as it continually reconstitutes itself, and thus safe. We are very pleased with the data showing AAV integration in mitochondrial DNA, as this offers a tantalizing glimpse of gene therapy treatment of a wide range of mitochondrial diseases.”

    The German Cancer Research Center (Deutsches Krebsforschungszentrum, DKFZ) with its more than 2,500 employees is the largest biomedical research institute in Germany. At DKFZ, more than 1,000 scientists investigate how cancer develops, identify cancer risk factors and endeavor to find new strategies to prevent people from getting cancer. They develop novel approaches to make tumor diagnosis more precise and treatment of cancer patients more successful. The staff of the Cancer Information Service (KID) offers information about the widespread disease of cancer for patients, their families, and the general public. Jointly with Heidelberg University Hospital, DKFZ has established the National Center for Tumor Diseases (NCT) Heidelberg, where promising approaches from cancer research are translated into the clinic. In the German Consortium for Translational Cancer Research (DKTK), one of six German Centers for Health Research, DKFZ maintains translational centers at seven university partnering sites. Combining excellent university hospitals with high-profile research at a Helmholtz Center is an important contribution to improving the chances of cancer patients. DKFZ is a member of the Helmholtz Association of National Research Centers, with ninety percent of its funding coming from the German Federal Ministry of Education and Research and the remaining ten percent from the State of Baden-Württemberg.
  16. [verwijderd] 19 juni 2013 00:26

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    Voor de rijken onder ons. Wellicht kan je onderstaand rapport kopen voor 1000 USD!
    Interessant is om te zien wie zij als key players zien. Niet uniQure overigens......, maar dat lijkt me een dwaling. Amerikanen hebben wel eens last van bijziendheid.

    AnGes MG, Inc
    Ark Therapeutics
    Ceregene, Inc
    Cobra Biologics
    GenVec, Inc
    Genzyme Corporation
    Vical, Inc
    Oxford BioMedica

    Global Gene Therapy Market Analysis
    NEW YORK, June 17, 2013 /PRNewswire/ -- Reportlinker.com announces that a new market research report is available in its catalogue:

    Global Gene Therapy Market Analysis

    www.reportlinker.com/p0324817/Global-...

  17. flosz 19 juni 2013 02:11

    • flosz

      Lid sinds: 13 feb 2008

      Laatste bezoek: 01 jul 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 5298

      Gegeven: 2795

    •    Aantal posts: 7.005

    quote:

    El Gaucho schreef op 19 juni 2013 00:09:

    Weer een leuk stukje over de AAV technologie die aan Glybera ten grondslag ligt. In dit geval gaat het over de veiligheid. Onderzocht is in hoeverre de drager van het gen in Glybera, het AAV1 virus, zich willekeurig inbouwt in het DNA van de cel. Als dat bij behandelde patienten meer gebeurt dan bij normale mensen die geen Glybera gehad hebben dan kan dit gevaarlijk zijn, omdat willekeurige inbouw van DNA in je genen toevallig een oncogene kan activeren en dan heb je opeens kanker. Dat is in het verleden bij gen-therapie wel gebeurd en dat heft het een slechte naam bezorgd. Dit artikel toont aan dat dit nauwelijks het geval is. Ook laat het artikel zien dat AAV1 flink wordt opgenomen in de mitochondrieen van de spier en dat is weer nuttig want er zijn toch een heel aantal erfelijke ziekten waar stoornissen in het mitochondriale DNA een rol speelt. Kunnen dus met de uniQure technologie aangepakt worden (in theorie althans), mits aan nog wat randvoorwaarden wordt voldaan!
    Dit artikel is gepubliceerd in een van de top 10 bladen van de medische literatuur - Nature Medicine - en is dus ook wat dat betreft een topper.

    Supadupa!
    Daar mag van mij wel een heel mooi PB van gemaakt worden.....(met een strikje)!
  18. Prof. Dollar 19 juni 2013 09:45

    • Prof. Dollar

      Lid sinds: 04 mrt 2011

      Laatste bezoek: 09 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 195

      Gegeven: 54

    •    Aantal posts: 2.291

    quote:

    flosz schreef op 19 juni 2013 02:11:

    [...]
    Supadupa!
    Daar mag van mij wel een heel mooi PB van gemaakt worden.....(met een strikje)!
    Zeker positief!

    Toch is dit slechts een deel van het verhaal (de opname van het gen), het andere verhaal is minstens zo belangrijk (het effect; de mate van genezing van de ziekte). Hier moeten we vol verwachting naar uitkijken. Als dat ook zo baanbrekend is dan geen strikje maar een lintje.
  19. QLVT 19 juni 2013 12:15

    • QLVT

      Lid sinds: 13 sep 2011

      Laatste bezoek: 10 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 48

      Gegeven: 3

    •    Aantal posts: 531

    Voor de medicijn is dit positief,maar zal
    dit morgen ook resulteren in een hoger
    koersdoel........
  21. [verwijderd] 20 juni 2013 12:09

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    veiling is beeindigd:

    omzet 50500 stuks, gemiddelde prijs: 82,9 ct
    Hoogste bod 1.- voor 1000stuks
    laagste bod ( gematched): 69 ct voor 250 stuks

    Zoef
7.835 Posts
Pagina: «« 1 ... 14 15 16 17 18 ... 392 »» | Laatste |Omhoog ↑

Neem deel aan de discussie

Word nu gratis lid van Beleggen.nl

Al abonnee? Log in

Direct naar Forum

Zoek alfabetisch op forum

  1. A
  2. B
  3. C
  4. D
  5. E
  6. F
  7. G
  8. H
  9. I
  10. J
  11. K
  12. L
  13. M
  14. N
  15. O
  16. P
  17. Q
  18. R
  19. S
  20. T
  21. U
  22. V
  23. W
  24. X
  25. Y
  26. Z
Forum # Topics # Posts
Aalberts 466 7.001
AB InBev 2 5.485
Abionyx Pharma 2 29
Ablynx 43 13.356
ABN AMRO 1.582 51.219
ABO-Group 1 22
Acacia Pharma 9 24.692
Accell Group 151 4.132
Accentis 2 264
Accsys Technologies 23 10.541
ACCSYS TECHNOLOGIES PLC 218 11.686
Ackermans & van Haaren 1 188
ADMA Biologics 1 34
Adomos 1 126
AdUX 2 457
Adyen 14 17.653
Aedifica 3 902
Aegon 3.258 322.677
AFC Ajax 538 7.087
Affimed NV 2 6.288
ageas 5.844 109.885
Agfa-Gevaert 14 2.048
Ahold 3.538 74.297
Air France - KLM 1.025 35.003
AIRBUS 1 11
Airspray 511 1.258
Akka Technologies 1 18
AkzoNobel 467 13.036
Alfen 16 24.344
Allfunds Group 4 1.468
Almunda Professionals (vh Novisource) 651 4.251
Alpha Pro Tech 1 17
Alphabet Inc. 1 405
Altice 106 51.198
Alumexx ((Voorheen Phelix (voorheen Inverko)) 8.486 114.818
AM 228 684
Amarin Corporation 1 133
Amerikaanse aandelen 3.835 242.779
AMG 971 133.112
AMS 3 73
Amsterdam Commodities 305 6.686
AMT Holding 199 7.047
Anavex Life Sciences Corp 2 485
Antonov 22.632 153.605
Aperam 92 14.950
Apollo Alternative Assets 1 17
Apple 5 380
Arcadis 252 8.732
Arcelor Mittal 2.033 320.602
Archos 1 1
Arcona Property Fund 1 286
arGEN-X 17 10.288
Aroundtown SA 1 219
Arrowhead Research 5 9.721
Ascencio 1 26
ASIT biotech 2 697
ASMI 4.108 39.084
ASML 1.766 106.122
ASR Nederland 21 4.451
ATAI Life Sciences 1 7
Atenor Group 1 474
Athlon Group 121 176
Atrium European Real Estate 2 199
Auplata 1 55
Avantium 32 13.610
Axsome Therapeutics 1 177
Azelis Group 1 64
Azerion 7 3.390