Tom3 schreef op 27 juni 2021 11:53:
Intellia lijkt voor haar medicijn een heel creatieve oplossing bedacht te hebben waarbij het CAS eiwit in het lichaam aangemaakt wordt door het inbrengen van een mRNA. Je kunt dus elk gewenst eiwit aanmaken door het inbrengen van mRNA. Het knappe is dat ze door 2 barrières zijn gegaan om de celkern te kunnen bereiken.
About NTLA-2001Based on Nobel Prize-winning CRISPR/Cas9 technology, NTLA-2001 could potentially be the first curative treatment for ATTR. NTLA-2001 is the first experimental CRISPR therapy candidate to be administered systemically, or through a vein, to edit genes inside the human body. Intellia’s proprietary non-viral platform utilizes lipid nanoparticles designed to deliver to the liver a simple, two-part genome editing system: guide RNA specific to the disease-causing gene and messenger RNA that encodes the Cas9 protein. Our robust preclinical data showing deep and long-lasting transthyretin (TTR) reduction following knockout of the target gene in vivo support NTLA-2001’s potential as a single-administration therapeutic. NTLA-2001 is part of a co-development/co-promotion agreement between Intellia, the lead development and commercialization party, and Regeneron Pharmaceuticals, Inc.