Storm550 schreef op 27 juni 2021 21:26:
[...]
De ziekte waar Intellia Therapeutics nu resultaten uit heeft, is Transthyretin (ATTR) Amyloidosis. Voor die ziekte heeft Alnylam vutrisiran in ontwikkeling. Afgelopen week is de NDA goedgekeurd en de PDUFA is op 14 april 2022. Vutrisiran wordt toegediend via subcutane (onderhuidse) injectie. Volgens mij wordt vutrisiran om het half jaar toegediend. Dit in tegenstelling tot Onpattro, een medicijn tegen hATTR (de erfelijke variant van ATTR). Dit wordt 80 minuten lang intraveneus toegediend, om de drie weken.
Ik kan me voorstellen dat er groot gebruiksgemak is, als het kiezen is tussen een eenmalige toediening van een CRISPR 'gene editing' middel en de onhandige dosering van Onpattro. Maar wegen de risico's van gene editing op tegen een halfjaarlijkse onderhuidse injectie?
Ik moet dan denken aan de gentherapieën die ontwikkeld worden voor o.a. hemofilie. Bedrijven als BioMarin Pharmaceuticals (hemofilie A) en UniQure (hemofilie B) volgen hun proefdeelnemers al meerdere jaren om de langdurige gevolgen van gentherapieën in beeld te krijgen. Ik vermoed dat dit ook zal gelden voor CRISPR-technieken. Daarom ben ik er de eerste jaren nog niet bang voor dat er serieuze concurrentie komt vanuit CRISPR hoek. Tegen die tijd is het maar de vraag of CRISPR nog wel zoveel voordelen biedt t.o.v. een halfjaarlijkse onderhuidse injectie.